张锋创立的Editas公司发布最高效基因敲入技术，助力下一代细胞疗法开发
SLEEK技术可以在B细胞、T细胞、iPSC及NK细胞中实现高效敲入基因，同时还能确保这些敲入基因的长期稳定表达。从这一点来看，SLEEK技术将促进基于基因编辑细胞疗法大幅改进，包括CAR-T和CAR
Nature子刊：先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法，先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。
2023年4月Science期刊精华
2023年4月份即将结束，4月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。
Nature：新研究解析出参与基因组编辑蛋白质的3D结构
在一项新的研究中，该团队发现了一种名为TnpB的蛋白的三维结构，它可能是CRISPR-Cas12酶的前体。相关研究结果发表在2023年4月13日的Nature期刊上。
Nature子刊：高彩霞团队开发大片段DNA精准定点插入新工具PrimeRoot
研究人员通过工程化结合引导编辑器与位点特异性重组酶，开发了能够在植物中实现10kb以上大片段DNA高效精准定点插入的PrimeRoot系统，该系统将为基于基因堆叠的植物分子育种和植物合成生物学研究提供
加快基因编辑技术研发与应用 齐禾生科完成超亿元Pre-A轮融资
近日，苏州齐禾生科生物科技有限公司（以下简称“齐禾生科”）完成超亿元人民币Pre-A轮融资，由辰德资本领投，源码资本、高榕资本、中新资本及新尚资本参与跟投。
杨辉团队开发出高活性、靶向范围广且高保真的CRISPR-Cas12f系统
该研究综合利用生信大数据挖掘、高通量筛选、蛋白质和sgRNA定向改造、PEM-seq脱靶分析技术及体内外基因治疗有效性分析等技术手段，开发了两种在哺乳动物细胞中具有高活性、靶向范围广且高保真的新型CR
HOTAIR：乳腺癌潜在的转移、耐药和预后调节因子
HOX转录反义基因间RNA(HOTAIR)是一类新的致癌长非编码RNA(LncRNA)，属于基因间LncRNA亚类，密切调控哺乳动物胚胎发育相关基因。
刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞，挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例，并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略，使用先导编辑技术，可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因，而且不产生DNA双链断裂（DSB
Science：利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生，有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生，有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。