
患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
研究揭示肠道菌小RNA通过调控唾液酸代谢促进定植的新机制
研究发现了新的原核细菌mRNA衍生为非编码RNA的加工方式,阐明了细菌如何在转录后水平协调不同代谢通路的产物的生成机制。
Nature Medicine:治疗朊病毒疾病——基因编辑带来的曙光
这项技术的成功不仅对朊病毒疾病患者意义深远,更让我们看到了基因编辑技术在精准医学中的巨大潜力。
Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。
张锋最新论文:开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶,为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造,设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。
Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
Nature:复杂疾病的未来防线,多基因编辑是否会引发新一轮优生学争议?
可遗传多基因编辑(HPE)站在科学与伦理的交汇点,以改变人类健康和基因命运的潜力激发了无数想象。
新型引导编辑系统高效实现水稻内源基因的精准标记
核酸酶和微同源末端连接介导的引导编辑策略(NM-PE)更能精准高效的实现水稻内源基因标记。
Nature:小环大威力!癌症中的脱缰野马ecDNA(染色体外DNA)
未来,ecDNA研究不仅将在癌症领域发挥作用,还可能为其他复杂疾病的遗传机制研究提供借鉴。随着基因编辑技术、全基因组测序和生物信息学分析的不断进步,我们有望揭开更多关于ecDNA的奥秘。