腺嘌呤碱基编辑器（ABE）
基因编辑
生产工艺
产业发展
政策
CRISPR系统
TasR系统
PE RNP传递
非经典pegRNA（npegRNA）
先导编辑(PE)
基因疗法
可编程核酸酶系统
碱基编辑技术
Dravet综合征（DS）
转录失调
RNA引导
ΨDNA
SCN1A 基因
癌细胞
CRISPR
CRISPR-Cas12a2
安全性
单核苷酸变异（SNVs）
Nat Biotechnol：CRISPR的“逆向操作”——用DNA做向导，精准调控细胞里的“复印本”
来自佛罗里达大学等机构的科学家们通过研究给出了一种出乎意料的答案：用DNA来做CRISPR的向导。
3篇Sceince子刊+封面：刘如谦等团队领衔通过先导编辑技术将存活率提高3倍、癫痫发作从78%降至13%：基因编辑治疗罕见病获重大进展
该研究确定了 ABE 策略，能够有效地在经过工程改造的纯合型 SCN1AR613X 人类胚胎肾 293T 细胞和小鼠 Neuro-2a 细胞中纠正 R613X（分别达到 72%和 92%的纠正效率）。
Nature 重磅：CRISPR 新系统 Cas12a2 问世，精准“处决”病变细胞，零误伤健康细胞
这项研究首次在真核细胞中解锁了 Cas12a2 的可编程精准细胞清除能力。
NBT：颠覆CRISPR传统：DNA也能当“向导”，ΨDNA实现RNA靶向调控
该研究开发了一种基于DNA的引导分子体系，使Cas12核酸酶能够实现对RNA的靶向识别与调控，从而突破了CRISPR系统对RNA引导分子的传统依赖。
手抖、走路不稳怎么办？Commun Biol：给人小脑类器官装上“导航胶质”，弗里德赖希共济失调表型可被逆转
本研究开发了富集伯格曼胶质细胞的人小脑类器官模型，成功模拟弗里德赖希共济失调的病理特征，并通过组蛋白去乙酰化酶抑制剂和CRISPR基因编辑手段逆转了疾病表型。
Adv Sci：AI“炼金术”优化基因魔剪，南方医科大学王晓刚等团队造出更安全的编辑器，成功治疗骨关节炎
本研究成功构建一款新型ABE变体，在保留强效疾病矫正治疗活性的同时，具备优异的安全特性。该研究进一步证实，人工智能辅助碱基编辑器精准设计在各类基因治疗领域中拥有巨大应用潜力。
Science：重编程造血干细胞——单次注射实现持久、可增强的抗体生产，对抗致命流感
这些发现指向了一种利用免疫系统的全新方式——这种方式在其源头编程长期的治疗性蛋白生产，而不是依赖不确定的免疫训练过程。
Mol Cell：给基因编辑工具装上“RNA开关”！天津医科大学张恒团队解析新型TIGR系统，实现用向导RNA编程控制DNA切割
这项工作不仅揭示了TIGR系统在tigRNA生物发生、复合物组装和底物识别方面的多样性特征，也为未来的机制研究和应用（如多重基因组编辑和基于切口酶的工具开发）提供了结构蓝图。
Nature子刊：西湖大学宋春青团队开发新型pegRNA，突破精准基因编辑瞬时递送效率瓶颈
该研究开发了非经典pegRNA（npegRNA），成功突破了先导编辑的瞬时递送效率瓶颈，在不增加脱靶风险的前提下，大幅提升了先导编辑的效率和稳定性，尤其适配临床转化所需的RNP和RNA递送系统。