杜氏肌营养不良
基因疗法
Tecentriq
UC
DMD
SRP-9001
必妥维
Biktarvy
艾滋病
HIV
膀胱癌
尿路上皮癌
神经炎症
星形胶质细胞
小胶质细胞
博优倍
颞叶癫痫
连接蛋白
PD-L1
半通道
间隙连接
骨质疏松症
反义寡核苷酸：靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病，由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。
全球首个地舒单抗生物类似药博优倍®在华上市，用于治疗骨折高风险的绝经后妇女的骨质疏松症！
作为中国目前唯一用于骨质疏松症治疗的抗RANKL单抗类药物，地舒单抗能够阻断RANKL激活破骨细胞及其前体表面的受体RANK，阻断RANKL/RANK相互作用可抑制破骨细胞形成、功能和存活。
Molecular Therapy: Nucleic Acids！PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病，由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失，全球约1：5,000活男婴受到影响。
核酸药物！线粒体靶向RNA疗法作为线粒体疾病的潜在治疗策略
线粒体疾病是由线粒体呼吸链功能直接或间接缺陷引起的一组遗传性疾病。线粒体疾病的临床症状具有明显的异质性，通常与高能量需求的组织有关；它们可以出现在生命的任何阶段，处于多器官或器官特有的水平。
PNAS：选择性靶向连接蛋白半通道可抑制神经炎症，有望用于治疗颞叶癫痫
在一项新的研究中，来自中国香港城市大学、智利瓦尔帕莱索大学和圣塞巴斯蒂安自治大学的研究人员发现并开发了一种新的候选药物，该药物有潜力通过抑制神经炎症来有效治疗颞叶癫痫。
对映体选择性平行动力学拆分取得新进展
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院朱强/罗爽课题组利用平行动力学拆分的策略，通过钯催化的对映体选择性环酰亚胺化反应，“一锅法”合成了两种不同骨架类型的含有季碳手性中心的杂
国产抗抑郁药取得重大突破！绿叶制药1类创新药若欣林®全国上市
若欣林®在国内迎来重磅上市，为国内患者增添新的治疗选择。
膀胱癌免疫治疗！罗氏自愿从美国撤回Tecentriq+化疗一线适应症的加速批准!
尿路上皮癌（UC）是最常见的膀胱癌类型，约占膀胱癌病例的90%。
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！SRP-9001在美国进入优先审查，有望2023年批准上市!
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
HIV儿科新药！欧盟批准Biktarvy(必妥维®)：治疗年龄≥2岁、体重≥14公斤的HIV-1感染儿科患者!
Biktarvy（必妥维）是一款三合一复方新药，已于2018年10月、2019年8月在中国香港、大陆上市。