依库珠单抗
非典型溶血性尿毒症综合征
PKD
mitapivat
aHUS
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
罕见病
PNH
C5补体抑制剂
变构激活剂
丙酮酸激酶缺乏症
乙肝
反义寡核苷酸疗法
乙肝表面抗原
bepirovirsen
功能性治愈
Livtencity
巨细胞病毒
CMV
Maribavir
FRα
叶酸受体α
植物细胞蛋白表达系统
重症肌无力
zilucoplan
gMG
ProCellEx
pegunigalsidase alfa
结核病
GSK3036656
法布里病
补体C5抑制剂
阿尔茨海默氏症
IL-1受体拮抗剂
卵巢癌
铂耐药
抗体偶联药物
新型冠状病毒肺炎
COVID-19
β淀粉样蛋白
单克隆抗体
gantenerumab
抗生素
结核病新药！新型抗结核抗生素GSK3036656 2a期临床：疗效显著!
GSK3036656是一种潜在的新型结核病抗生素，能够以低剂量每天一次使用：治疗14天显示出良好的耐受性，并显示出早期杀菌活性（EBA）。
法布里病新药！长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa在美国申请上市!
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
全身型重症肌无力(gMG)新药！优时比C5抑制剂zilucoplan在美欧进入审查!
zilucoplan是一种自我皮下注射（SC）的补体成分5肽抑制剂（C5抑制剂）。
治疗早期阿尔茨海默(AD)！罗氏抗淀粉样蛋白抗体药物gantenerumab 2项全球3期研究失败！
2项研究没有达到减缓早期AD患者临床衰退的主要终点。gantenerumab去除患者大脑中β淀粉样蛋白的水平低于预期。
美国FDA授予抗炎药Kineret紧急使用授权(EUA)：治疗新冠肺炎(COVID-19)住院成人患者!
Kineret（anakinra）是一种白细胞介素-1（IL-1）受体拮抗剂，已被批准用于治疗类风湿性关节炎（RA）等炎症性疾病。IL-1与炎症性疾病相关，包括COVID-19中的急性严重肺部炎症
铂耐药卵巢癌创新药！美国FDA批准抗体偶联药物Elahere：华东医药引入中国开发!
Elahere是一种靶向FRα的首创（first-in-class）抗体偶联药物（ADC），也是美国FDA批准的第一种用于治疗铂耐药疾病的ADC。FRα是一种在卵巢癌中高度表达的细胞表面蛋白。
罕见病新药！阿斯利康C5补体抑制剂Soliris(舒立瑞®，依库珠单抗)在中国上市！
Soliris（依库珠单抗）是全球首个获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法！欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!
3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。
助力移植！巨细胞病毒(CMV)创新药Livtencity在欧盟获批：用于移植受者，治疗难治性CMV感染!
Livtencity是一种新分子实体，疗效优于常规疗法且安全性更高，将重新定义移植受者CMV感染/疾病治疗。
乙肝新药！反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床：为功能性治愈提供新希望!
在慢性乙型肝炎（CHB）患者中，bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平，约10%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限（LLOQ）。