Vertex
Ono Pharma
anamorelin
ONO-7643
小野制药
癌症恶病质
Adlumiz
B7-H3
囊性纤维化
渤健
多发性硬化症
CF
Kaftrio
Trikafta
Kalydeco
omburtamab
Y-mAbs
HER2
EGFR
mobocertinib
NSCLC
非小细胞肺癌
武田
20号外显子插入突变
布地奈德
赛生药业
神经母细胞瘤
Calliditas
IgA肾病
Nefecon
Tysabri
MS
HbF
CTX001
SCD
TDT
胎儿血红蛋白
基因编辑
CRISPR Therapeutics
CRISPR
歧化酶模拟物
GC4419
胰腺癌
超氧化物
Cas9
过氧化氢
输血依赖性β地中海贫血
镰状细胞病
三阴性乳腺癌
TNBC
中外制药
罗氏
Galera Therapeutics
肿瘤免疫治疗
Tecentriq
PD-L1
semaglutide
2型糖尿病
司美格鲁肽
诺和泰
诺和诺德
natalizumab
新型癌症疗法！歧化酶模拟物GC4419+立体定向体部放射治疗(SBRT)治疗胰腺癌：生存期延长一倍!
歧化酶模拟物GC4419能够模拟人类超氧化物歧化酶的活性，将超氧化物分解为过氧化氢，而癌细胞对过氧化氢更为敏感。
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
中国2型糖尿病新药！诺和诺德诺和泰®(司美格鲁肽注射液)获批：兼顾降糖、降体重、降心血管风险三大功效!
诺和泰®是一款新型长效胰高糖素样肽-1（GLP-1）类似物，半衰期长达7天，适合每周注射一次且血药浓度平稳。
PD-L1阳性三阴性乳腺癌(TNBC)免疫治疗！美国FDA咨询委员会：支持维持罗氏Tecentriq+化疗加速批准!
Tecentriq(泰圣奇)+化疗(Abraxane)方案已在多个国家获批治疗PD-L1阳性转移性TNBC，但在验证性试验中未能达到主要终点。
多发性硬化(MS)新药！渤健Tysabri皮下注射制剂遭美国FDA拒绝批准：治疗复发型MS患者!
Tysabri上市已有15年时间，是一款成熟、高效、安全的多发性硬化症治疗药物。
囊性纤维化(CF)新药！欧盟批准Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案：扩大适用人群!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
首个癌症恶病质药物！小野制药在日本推出Adlumiz(anamorelin)：有效增加体重/肌肉质量/食欲!
Adlumiz是一种胃饥饿素(ghrelin)受体激动剂，曾被评为肿瘤学领域最重要的创新之一。
B7-H3靶点新药！omburtamab治疗神经母细胞瘤在欧盟申请上市：1年生存率87%，赛生药业引进中国!
omburtamab有潜力成为第一个针对中枢神经系统(CNS)/软脑膜转移的神经母细胞瘤儿童患者的靶向疗法。
首个IgA肾病(IgAN)疗法！美国FDA授予Nefecon(定点靶向释放布地奈德)优先审查：具有疾病修正潜力!
Nefecon在下小肠派尔斑区域靶向释放，与安慰剂相比，显著减少了蛋白尿。
肺癌新药！武田mobocertinib获美国FDA优先审查：首个治疗EGFR外显子20插入突变阳性肺癌的口服靶向疗法!
mobocertinib是一种EGFR外显子20插入突变(EGFRex20ins)靶向抑制剂，在中国和美国均被授予了突破性药物资格。