Molecular Therapy Nucleic Acids: 靶向DNAJB6亚型可以治疗肢体带状肌营养不良
D1型肢带型肌营养不良症(LGMDD1)是由DNAJB6基因的主要遗传突变引起的。LGMDD1患者的发病年龄范围很广，可能有近端或远端为主的无力模式。
细胞疗法重大改进！Nature：哈佛医学院最新研究或可解决帕金森病移植神经元死亡难题，为治疗神经退行性疾病提供新途径！
帕金森病是第二大流行的神经退行性疾病，影响了数以百万计的老年人。提到帕金森病，很多人第一印象便是患者会出现手部颤抖、步态不稳等运动功能障碍表现。而引起帕金森病的根本原因就是因为患者中脑多巴胺能神经元丧
最高可达10亿美元，诺华收购siRNA初创，获3条临床前管线
RNA 赛道正在吸引越来越多的制药大厂。
中国人民解放军总医院研究者们提出了一种基于EV的mRNA递送策略
家族性高胆固醇血症(FH)主要由低密度脂蛋白受体(LDLR)功能障碍引起，其主要特征是血浆低密度脂蛋白-胆固醇(LDL-C)的严重升高和早发的冠心病。
4名全色盲患者基因治疗后可看到红色，全球最快进展已到临床I/II阶段
全色盲（Achromatopsia，ACHM）患者在三种视锥细胞相对应的三个色觉轴上都存在辨色异常。患者感受红绿蓝三种颜色的三种视锥细胞完全丧失功能，七彩世界在其眼中是一片灰暗，如同观黑白电视一般，仅
揭秘细胞疗法，破解CAR-T抗癌药挽救生命的真相
近年来，CAR-T细胞疗法在全球取得了巨大的成功，它为多种前线治疗失败的恶性血液肿瘤疾病的患者，如多发性骨髓瘤、急性B淋巴细胞白血病和淋巴瘤等疾病提供了再次缓解，甚至治愈的希望。
Mol Ther：科学家有望开发出治疗人类青光眼的新型基因疗法
来自麦考瑞大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型基因疗法，其或能治疗全球导致人类不可逆失明的主要原因。
《自然·医学》：重大突破！CAR-T细胞疗法最常见/最棘手的神经毒性，终于有解了
总之，Jae H. Park等人发起的这项2期研究表明，预防性使用anakinra在降低接受CD19靶向的CAR-T细胞治疗的患者的ICANS发生率方面具有很好的活性，为后续临床探索提供了有力的支撑。
Nature子刊：年纪大了大脑退化？注射一针长寿因子，改善记忆功能
这项研究显示，以10ug/kg体重的较低剂量注射Klotho（与出生时的水平相似）可以增强老年非人灵长类动物的认知功能，这表明外周治疗或补充Klotho可能对衰老的人类有治疗作用，有助于将来开发对抗老
Cancer Res：郑晓峰团队揭示SUMO化修饰通过调控相分离影响DNA修复和肿瘤耐药的机制
DNA作为遗传信息的主要载体，其结构的完整与功能的完善对于维持基因组的稳定性和保障生命体正常生理活动具有重要意义。不同类型的DNA损伤修复对于维持基因组稳定性至关重要，针对最严重的DNA双链断裂损伤