Clin Transl Med：一种新型基因疗法有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是一种渐进性眼病，影响到多达10%的65岁以上的成年人。
Brain：基因疗法可让全色盲儿童部分恢复视锥细胞功能
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员报告说，基因疗法部分恢复了两名出生时完全色盲的儿童的视锥细胞的功能。
全球首批！BioMarin A型血友病基因疗法获欧盟批准上市
2021年1月，BioMarin公布了GENEr8-1研究随访1年的积极数据，并于6月再次向欧盟提交了上市申请。今年1月，GENEr8-1研究随访2年的积极数据披露。
Nature子刊: 一组新的基因识别衰老细胞并预测跨组织的衰老相关途径
细胞衰老现在被认为是动物和人类衰老的基本机制。DNA损伤和/或其他细胞应激源的积累导致增殖以及终末分化、不分裂的细胞经历衰老。
局部外用基因疗法上市申请获FDA受理，治疗罕见皮肤疾病
8月18日，Krystal Biotech宣布，FDA已受理其在研基因疗法B-VEC（beremagene geperpavec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
治疗变革！FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法，定价280万美元
8月18日，bluebird bio（蓝鸟生物）宣布，美国FDA已批准其基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于需要定期输血的所有基因型
亨廷顿症AAV疗法出现严重副作用，基因治疗明星公司已暂停给药，股价下跌超30%
荷兰基因治疗上市公司 uniQure（NASDAQ:QURE）公布了其第二季度的财务业绩报告。
Nucleic Acids Res：新的DNA修复方法成功地修复了患者肾细胞中的致病性基因突变
在一项新的研究中，来自英国布里斯托大学和瑞典卡罗琳学院的研究人员成功地利用一种可能引发治疗变革的DNA修复工具在患者的肾细胞中修复了导致一种影响儿童和年轻人的衰弱的遗传性肾脏疾病的基因突变。
Mol Ther：科学家制造出新型病毒载体 有望帮助开发治疗人类心脏病的靶向性基因疗法
来自汉诺威医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的AAV突变体，其或能靶向作用肌肉细胞，并被用作治疗人类心脏病的精准化靶向性疗法。
Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明，并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血