Mol cancer: PDGFRβ 通过 STAT3/STAT5 过度激活在间变性大细胞淋巴瘤中促进致癌进展
近段时间，Garces de los Fayos Alonso教授及其团队针对PDGFRβ 调节机制展开了相关研究，以确定PDGFRβ对ALCL（间变性大细胞淋巴瘤）的影响。
肝豆状核变性病创新疗法！阿斯利康ALXN1840 3期临床疗效显著：快速持续显著改善组织中的铜动员!
ALXN1840是一种每日一次的新型口服药物，该药旨在作为第一种靶向去铜疗法，选择性地紧密结合并去除身体组织和血液中的铜。ALXN1840的铜动员能力约为标准护理（SoC）的3倍。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
American Journal of Ophthalmology:揭示超大直径黄斑裂孔内界膜填塞术后裂孔愈合规律
马进教授团队首次通过前瞻性长期连续动态观察，揭示了改良内界膜瓣填塞手术治疗超大直径黄斑裂孔的形态和功能愈合规律
肝脏硒蛋白S缺乏加剧肝脏脂肪变性和胰岛素抵抗
非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)影响全球25%的人口，对健康和生活质量构成巨大威胁。这是一种与胰岛素抵抗(IR)和遗传易感性有关的慢性肝病。NAFLD的特点是肝脏脂肪变性，这种疾病是由于肝脏甘油三酯(TG)合成比TG处理更快而导致肝细胞内甘油三酯(TG)过度积聚而发展起来的。
Nat Commun：一次性碱基编辑有望持久治疗遗传性视网膜变性
在一项新的研究中，来自加州大学欧文分校等研究机构的研究人员发现碱基编辑可能为遗传性视网膜变性患者---特别是莱伯先天性黑朦（Leber congenital amaurosis, LCA）患者---提
PNAS：揭示DNA修复和人类罕见神经变性疾病发生之间的神秘关联
来自Francis Crick研究所等机构的科学家们通过研究将引发AOA2的遗传和分子改变拼凑在了一起，相关研究结果或有望帮助开发新型AOA2的治疗性手段。
Cell：揭示tau蛋白在人类神经变性疾病发生过程中所扮演的新角色！
来自Buck研究所等机构的科学家们通过研究利用先进的蛋白质组学技术绘制出了tau蛋白的相互组图谱，从而就能揭示tau蛋白在神经变性疾病发生过程中新角色；研究者发现，突变的tau或会影响人类神经元中线粒体的功能，同时他们还揭示了tau如何从神经元中释放以及扩散到大脑中，这一病理性过程或与疾病进展密切相关。