Clin Transl Med：一种新型基因疗法有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是一种渐进性眼病，影响到多达10%的65岁以上的成年人。
2022-08-30
Molecular Cancer : PDGFRβ过度激活会促进间变性大细胞淋巴瘤的致癌进展
研究者发现PDGFRALK/STAT5轴作为恶性肿瘤的助推器，与致癌的β-ALK-STAT3信号级联平行运行，导致更具侵袭性的ALCL疾病实体。
2022-09-20
Nat Commun：科学家揭示人类年龄相关的黄斑变性发生的遗传原因
来自Garvan研究所等机构的科学家们通过研究对干细胞进行了重编程从而制造出了眼疾细胞模型，随后分析其DNA、RNA和蛋白质就能确定相应的遗传线索。
2022-07-29
Mol cancer: PDGFRβ 通过 STAT3/STAT5 过度激活在间变性大细胞淋巴瘤中促进致癌进展
近段时间，Garces de los Fayos Alonso教授及其团队针对PDGFRβ 调节机制展开了相关研究，以确定PDGFRβ对ALCL（间变性大细胞淋巴瘤）的影响。
2022-09-05
肝豆状核变性病创新疗法！阿斯利康ALXN1840 3期临床疗效显著：快速持续显著改善组织中的铜动员!
ALXN1840是一种每日一次的新型口服药物，该药旨在作为第一种靶向去铜疗法，选择性地紧密结合并去除身体组织和血液中的铜。ALXN1840的铜动员能力约为标准护理（SoC）的3倍。
2022-06-24
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
2022-06-22
美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-06-14
American Journal of Ophthalmology:揭示超大直径黄斑裂孔内界膜填塞术后裂孔愈合规律
马进教授团队首次通过前瞻性长期连续动态观察，揭示了改良内界膜瓣填塞手术治疗超大直径黄斑裂孔的形态和功能愈合规律
2022-05-05