JCI：科学家有望开发出增强机体免疫系统抵御特殊皮肤癌的新型疗法
本文研究结果表明，T-Ag特异性的T细胞与PD-1阻滞给患者的临床治疗结果相关，而且呈递Ag的支架或能用来促进患者的治疗反应。
2024-07-05
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
Molecular Therapy: 靶向PDIA3是缓解自身免疫性疾病(如类风湿性关节炎)的关键策略
该研究揭示了PDIA3通过作为伴侣来协调效应器T细胞程序，以促进STAT1和PKM2的非规范核输入。
2024-06-18
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究朊病毒，开发新型表观基因编辑疗法，登上顶刊Science
这项发表于 Science 的研究开发了一种全新的表观基因编辑器——CHARM，可以在大脑中可编程地靶向甲基化DNA，从而有效且持久地沉默靶基因。
2024-07-02
Sci Bull：中国科学家设计工程化的DNA“弹头”——靶向突变蛋白P53，重塑抗癌治疗格局！
研究人员新研发的分子dp53m，是一种蛋白水解靶向性嵌合体（PROTAC），其由两种分子组成，能共同作用来识别并降解靶向蛋白。
2024-06-09
Science：实验性单次注射疗法展现惊人潜力，能够在长达30周内显著压制非人灵长类动物体内的SHIV水平
研究人员通过数学模型预测，单次TIP注射可能将病毒水平永久降至世界卫生组织规定的HIV传播阈值以下，意味着单次TIP注射可能阻止HIV感染者向他人传播病毒。
2024-08-19
Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07
Breast Cancer Res：科学家揭示开发新型乳腺癌疗法的潜在靶点
本文研究揭示了TRPS1在乳腺组织内与机械转导内在相关的管腔祖细胞中的重要功能，其或许能为揭示TRPS1的致癌功能提供新的见解，因为管腔祖细胞或许是很多乳腺癌类型发生的起源细胞。
2024-06-09
Cancer & Metabol：儿童脑瘤或会依赖不同的代谢途径来诱发其对疗法的耐受性
本文研究结果表明，DMG-H3K27M细胞依赖于高度活跃的嘌呤合成，包括从头合成和回收合成途径等，然而，高度活跃的游离嘌呤碱基进入到成熟的鸟苷酸盐中就能绕过抑制从头合成的途径。
2024-06-21