Sci Adv：上海交通大学夏强等团队研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法，用于治疗PH1
该研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法，用于治疗PH1，以恢复正常的乙醛酸至甘氨酸代谢。
2025-04-21
Nat Immunol：遗传修饰的自然杀伤性细胞有望在人类癌症免疫疗法中展现巨大希望
来自西班牙庞培法布拉大学等机构的科学家们找到了一种方法让NK细胞能突破肿瘤的防御，并重新获得战斗的力量。
2025-04-08
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
Nature Cancer：中山大学崔隽团队发现癌症铁死亡疗法新靶点——zDHHC8
该研究发现，zDHHC8 是一种在多种肿瘤中高表达的 S-酰基转移酶，会在 GPX4 的第 75 位半胱氨酸（Cys75）位点进行棕榈酰化修饰。
2025-03-24
CAR-T细胞疗法新突破！Nat Commun：CUL5基因修饰或能促进机体T细胞生长并提高癌症疗法的成功率
文研究表明，靶向泛素系统中的CUL5可能增强CAR-T细胞的效应功能，从而提高免疫疗法的效果。这一突破为未来癌症治疗提供了新的希望。
2025-02-25
平行推进、无缝衔接……药明康德这样助力罕见病疗法开发
2025-02-25
Cancer Cell：中山大学韩辉/史艳侠团队证实，TNT三联疗法安全有效治疗局部晚期阴茎鳞状细胞癌
这项临床试验结果显示，新辅助治疗 TNT 方案（特瑞普利单抗+尼妥珠单抗+紫杉醇化疗）在局部晚期阴茎鳞状细胞癌（La-PSCC）中显示出良好的抗肿瘤活性和可接受的毒副作用。
2025-04-14
Nature : 靶向液-液相分离，抑制肿瘤生长和转移
研究表明，丙氨酰-tRNA合成酶 AARS1 介导了 p53 的乳酸化修饰，将肿瘤细胞代谢与蛋白质组修饰改变相结合而参与肿瘤的发生发展。
2025-01-24
Nature Medicine：破冰者登场，干细胞疗法为阿尔茨海默病治疗打开全新维度
骨髓源间充质干细胞疗法Laromestrocel在49例轻度AD患者中，不仅将海马体，这个记忆的保险箱的萎缩速度降低61.9%，更实现了全脑体积保护率达48.4%的惊人效果。
2025-03-16