肥厚型心肌病突破性进展，首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂，它直接针对HCM的核心病理生理机制，有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成，减轻了心肌的过度收缩。
2024-05-07
Nature子刊：扑克牌大小的微型生物反应器，能够高效批量生产临床级CAR-T细胞，为癌症免疫疗法注入强劲动力
该微型生物反应器采用了基于灌流的自动化封闭系统，拥有最小的单位剂量面积、培养体积和播种细胞数，以及最高的细胞密度和先进的过程控制。
2024-07-24
Nat Commun│中国科学院管敏团队发现靶向脂肪细胞ESRRA可促进富含脂肪细胞的骨髓中的成骨和血管形成
研究表明脂肪细胞ESRRA缺乏可以保护小鼠免受HFD或卵巢切除术（OVX）引起的骨质流失和高骨髓肥胖，而对外周WAT几乎没有影响。
2024-05-12
NAR：开发出能促进新一代癌症疗法进展的有效药物运输系统
研究人员合成了一种名为L687的新型化合物，其或许能在癌细胞表面开启特殊的钙渗透通道，当钙离子通过开放通道流入细胞时，其就会告诉细胞让ASOs也进入其中。
2024-05-04
Nat Cancer：科学家有望开发出治疗人类侵袭性白血病的新型潜在疗法
本文研究结果表明，对PHD进行抑制，随后稳定HIF-1α或许能作为一种非常有希望的AML的非毒性疗法（包括与维奈托克的联合使用）。
2024-05-10
PNAS：炎性蛋白研究或有望帮助科学家们开发治疗肺动脉高压疾病的新型疗法
本文研究结果表明，将IL-6抑制剂与当前拥有治疗肺动脉高压的药物相结合或能减轻患者的疾病症状并改善患者的生活质量。
2024-05-18
Clin Cancer Res：派姆单抗维持疗法或有望治疗人类侵袭性乳腺癌
本文研究结果表明，派姆单抗单药治疗或能让患者产生持久的疗法反应，具有较高基线T细胞克隆性的患者在使用派姆单抗后会出现疾病持久的控制效应。
2024-04-27
Mol Cancer Ther：科学家有望开发出治疗人类三阴性乳腺癌前所未有的靶向性疗法
来自克利夫兰诊所等机构的科学家们通过研究成功开发出了一种治疗性肽类或能有效阻断侵袭性癌细胞发生快速繁殖，这一研究结果凸显了一种潜在的新型策略，有望帮助开发治疗人类三阴性乳腺癌的靶向性疗法。
2024-01-26
基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
