首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
Nature：揭示CRISPR分子剪刀的起源---转座子编码的核酸酶利用向导RNA促进转座子自身的传播
基因组工程可能是医学的未来，但它依赖于数十亿年前在原始细菌中取得的进化进步，而原始细菌是最初的基因编辑大师。科学家们对这些古老的基因编辑系统进行改造，推动它们完成更加复杂的基因编辑任务。然而，要发现新
揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
美国加州大学的研究者们揭示了重组微小RNA作为抗代谢剂抑制人非小细胞肺癌癌症
肺癌是癌症最常见的类型，它仍然是癌症死亡的主要原因，超过了乳腺癌、前列腺癌和结肠癌的总和。超过85%的肺癌病例被定义为非小细胞肺癌癌症（NSCLC），大多数患者通常患有晚期疾病或并发症。
EMBO Mol Med：发现膳食Ω3多不饱和脂肪酸补充剂缓解非酒精性脂肪性肝炎机制，有望开发治疗这种疾病的新疗法
在一项新的研究中，来自美国俄勒冈州立大学等研究机构的研究人员揭示了为什么某些多不饱和脂肪酸能有效对抗一种危险的肝脏疾病，从而为这种目前还没有获得美国食品药品管理局（FDA）批准的药物治疗的疾病的药物研
Sci Transl Med：一种驱动肝脏损伤的特殊蛋白或有望作为开发治疗非酒精性脂肪性肝炎新型疗法的潜在靶点
来自匹兹堡大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了在NASH中诱发肝脏损伤的关键因素，这或许未来有望帮助开发治疗NASH的新型疗法。
Nature：一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法
来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究利用反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)有望治疗一种名为共济失调毛细血管扩张等罕见人类疾病。
Ange Chem Int Ed：科学家有望开发出非遗传性的基于T细胞的新型免疫疗法
来自中国湖南大学等机构的科学家们通过研究描述了一种新型基于T细胞的免疫疗法模块化策略，其能在没有复杂遗传修饰的情况下成功发挥作用。
首都医科大学研究者们破译非编码RNA在细胞代谢和疾病中的调节作用
在过去的三十年里，基因组的非编码RNA(NcRNAs)被比作宇宙的“暗物质”。虽然大多数基因组被转录成RNA，但只有1%-2%的人类基因组具有编码蛋白质或多肽的潜力；