Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
2023-10-16
Science：全基因组遗传筛选揭示了人类色素沉着的决定因素
斯坦福大学Joanna Wysocka团队在Science 在线发表题为“A genome-wide genetic screen uncovers determinants o
2023-10-16
Gastroenterology：科学家识别出用于开发新型胰腺癌疗法的潜在靶点
来自牛津大学等机构的科学家们通过研究发现了一种能阻断胰腺癌干细胞样细胞生长的特殊蛋白，其或有望帮助开发治疗胰腺癌的新型策略。
2023-10-09
Sci Adv：科学家在糖尿病患者中发现有望有效预防心血管疾病发生的特殊靶点
来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究发现了一种潜在的靶标，当在预防心血管功能障碍方面，这或许是糖尿病患者发生诸如心脏病发作或中风等心血管事件的第一步。
2023-11-03
复旦大学程田林/赵兴明团揭示碱基编辑器的遗传毒性并改造优化
传统认为的高安全性CBEs会显著诱导DNA双链断裂，最终导致安全风险。研究团队进一步通过蛋白质工程改造对多种代表性胞嘧啶脱氨酶进行优化升级，显著降低了CBEs诱导DNA双链断裂的安全风险
2023-10-20
科学家揭示了新靶点DDRGK1减轻内质网应激，促进软骨细胞凋亡，最终促进正常软骨形成
脊柱骨骺发育不良(SEMD)是一种遗传性疾病，由多个基因突变引起，导致软骨生长发育受损。患者的主要SEMD特征是身材矮小，关节和脊柱退变起病早。
2023-10-30
Sci Immunol：科学家识别出了一种开发多发性硬化症新型疗法的潜在靶点
来自杜克大学医学中心等机构的科学家们通过对多发性硬化症小鼠进行研究后，识别出了一种特殊蛋白或能重塑对多发性硬化症疗法的理解。
2023-10-24
Hepatol Commun：KDM6B的表观遗传缺失赋予了NAFLD相关肝细胞癌对脂毒性的抵抗力
由肝脏脂质代谢异常引起的非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）与罹患肝细胞癌（HCC）的风险增加有关。NAFLD相关 HCC 进展的分子机制尚不完全清楚。
2023-10-23
