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Nature子刊:施一公团队揭示人源剪接体识别pre-mRNA分支位的分子机制

该研究为理解剪接体的早期组装过程以及分支位点的识别和选择机制提供了重要的结构信息,同时也为与癌症相关的SF3B1突变的致病机制提供了新的见解。

2024-01-10

Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶

来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。

2024-01-08

巴氏综合征的潜在新靶和候选药物

在发表于《自然代谢》的一篇论文中,匹兹堡大学的研究人员详细介绍了一个潜在的新靶点和一种小分子候选药物,可以用于治疗巴氏综合征。这是一种罕见的、危及生命且目前无法治愈的遗传性疾病,具有毁灭性的后果。

2023-12-01

Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏病,即将开展临床试验

在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后,下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病(ACM)患者中的临床治疗潜力。

2023-12-20

PNAS:成功开发出强效的蛋白酶体β2位抑制剂来抑制癌症生长

在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院和布莱根妇女医院的研究人员开发出强效、特异性地抑制蛋白酶体的另一个活性位点---β2---新药物。相关研究结果于2023年12月13日在线发表在PNAS期刊上。

2023-12-25

Science:利用光遗传学技术在植物保卫细胞中发现一种新型的酸传感蛋白

在一项新的研究中,来自德国维尔茨堡大学的研究人员利用光遗传学技术,在植物细胞中检测到了一种新的酸传感蛋白,这种酸传感蛋白可解决细胞内部的钙储存问题。相关研究结果发表在2023年12月15日的Scien

2023-12-27

基因疗法可以逆转罕见的遗传性DOOR综合征

几十年来,人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究,这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。

2023-12-01

Nat Aging:科学家发现开发新型阿尔兹海默病的潜在靶

来自香港科技大学等机构的科学家们通过研究发现,大脑中免疫细胞上名为VCAM1的细胞表面蛋白或能作为阿尔兹海默病的一种治疗性靶点,其或有望帮助开发抵御这种疾病的新型疗法。

2023-12-12

Clin Epigenet:慢性偏头痛研究或能揭示降低机体偏头痛频率的特殊遗传学机制

来自昆士兰理工大学等机构的科学家们通过研究揭示了慢性偏头痛患者在逐渐停用偏头痛药物后机体偏头痛频率降低背后的生物学机制。

2023-12-22

DNAJA4- psmd2 - myh9轴可能包含鼻咽癌治疗的潜在靶

鼻咽癌(NPC)是一种发生在鼻咽部的恶性肿瘤,具有独特的地理分布特征,以华南和东南亚发病率最高。这种独特的地理分布归因于遗传和环境因素。

2023-12-14