AI赋能药物研发的概念性验证，英矽智能TNIK抑制剂临床IIa期数据揭盲
特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性、瘢痕性肺病，其特征是肺功能进行性且不可逆的下降。IPF影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3-4年。
2024-09-21
Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术，实现全RNA介导的基因精准写入
该研究基于自然界存在的R2逆转座系统，结合数据分析和工程化改造方法，成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术，首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。
2024-07-15
Sci Rep：新型gut MPS/Fluid3D-X系统精准洞察药物肠道吸收，点亮医药研究新曙光
本研究成功构建了新型肠道微生理系统gut MPS/Fluid3D-X，其细胞培养效果良好且呈现多谱系分化，能有效检测药物转运体和代谢酶功能，在小分子药物肠道吸收评估方面展现出良好应用潜力。
2025-01-20
Cell：我国科学家领衔发现一种改良版奥贝胆酸药物有望在治疗胆汁淤积的同时不引起瘙痒
研究发现胆汁淤积患者体内会积聚3-硫酸化胆汁酸，并伴有瘙痒症状，因此他们开发了一种缺少3-羟基的改良版奥贝胆酸（以Ocaliva的名义出售），以消除这些影响。
2024-11-20
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
npj Breast Cancer：药物-化疗组合或能增加脑转移性乳腺癌患者的治疗疗效
本文研究结果表明，将拓扑异构酶抑制剂SN-38与脂肪酸合成酶抑制剂TVB-2640进行组合用于脑转移三阴性乳腺癌患者的潜在治疗或许还需要进一步考虑。
2024-08-10
Nat Commun：科学家开发出一种能大量产生大脑类器官的新方法，Hi-Q技术让大脑疾病研究更上一层楼
Hi-Q技术解决了大脑类器官研究中的许多限制，通过通用而强大的方式批量生产大脑类器官，为疾病建模和高通量化合物筛选铺平了道路。
2025-01-07