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国内首例太空器官芯片研究完成、使用器官芯片数据的三款新药获批进入临床试验|回顾+类器官&器官芯片开启生物医药新篇章

国内支持性政策持续推出、国内类器官学会与团体标准破土而出、国内头部企业蓄势发力使用器官芯片数据的三款新药获批进入临床试验......

2024-02-16

临床数据缺乏、CMC缺陷占大头

通过对2023年FDA发出的CRL可以发现,临床数据缺陷和CMC问题是影响到药物获批的最主要原因。

2023-12-17

多发性硬化症和视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物,迎来超长期疗效和安全性研究数据

作为导致青壮年中枢神经系统炎症和神经退行性损伤的主要原因之一,脱髓鞘疾病的病理特征非常明显,主要是包裹中枢神经系统轴突的髓鞘或少突胶质细胞受损。

2024-01-10

股价腰斩:硕迪生物发布口服GLP-1类减肥药中期临床数据

在安全性方面,GSBR-1290的几乎所有参与者都出现了治疗相关紧急不良事件,但大多数是中等严重程度。一名受试者因不良事件退出,一名参与者在研究期间被诊断为脂肪肝病,其肝酶升高,但胆红素未升高。

2023-12-20

钱文斌/高基民团队发布第四代CAR-T临床试验数据,为晚期淋巴瘤患者带来持久缓解

这些来自多中心临床研究的长期随访数据表明,在R/R LBCL患者中,7×19 CAR-T细胞疗法可以诱导持久缓解,中位总生存期超过2年,并且具有可管理的安全性。

2024-01-11

照亮黑暗基因组:ROME发布首个临床数据,靶向非编码RNA,治疗红斑狼疮

几十年来,药物发现只专注于人类基因组中编码蛋白质的基因,而这部分基因只占整个基因组的2%。

2023-11-22

NEJM:LNP递送siRNA治疗“淀粉新”,3期临床数据发布

Alnylam Pharmaceuticals联合多家医学中心和医院,在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了题为:Patisiran Treatment in Patients with Trans

2023-11-01

口服富勒烯是一种使用安全、易于应用、具有临床前景的帕金森治疗候选药物

帕金森病(PD)是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病,它是由黑质多巴胺能神经元变性导致纹状体多巴胺(DA)缺失引起的。越来越多的研究支持神经炎症在PD的进展中起主要作用。

2023-12-06

股价当天暴跌40%,首个体内碱基编辑人体临床数据发布,一例患者死亡引发安全性担忧

Verve-201 疗法,使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达,降低 LDL-C 和甘油三酯水平,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)和难治性高

2023-11-16

世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布

除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外,该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒(HBV)、单纯疱疹病毒(HSV)、乳头多瘤空泡病毒(JCV)。

2023-10-30