基石药业潜在全球同类最佳药物ROR1 ADC在美国完成国际多中心I期临床首例患者入组
据了解，CS5001是全球研发进展最快的靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）的ADC之一，具有全球同类药物最佳潜力。
2022-03-31
HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
HMI-102是一次性基因疗法，旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞，恢复苯丙氨酸（Phe）的正常代谢途径。
2022-02-22
特利加压素(terlipressin)遭遇美国FDA完整回应函(CRL)，已在多国上市！
terlipressin已在多个国家获批，该药是强效血管加压素类似物，可逆转肾功能恶化。
2022-02-24
美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!
SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法，旨在补偿导致疾病的ABCD1突变，增加ABCD1表达，并降低AMN患者体内超长链脂肪酸（VLCFA）水平。
2022-02-17
美国食品药品监督管理局（FDA）批准欧狄沃®（纳武利尤单抗）联合化疗用于特定可切除非小细胞肺癌成人患者新辅助治疗
以欧狄沃为基础的联合治疗现已获FDA批准用于转移性和早期非小细胞肺癌治疗。
2022-03-05
预防性免疫治疗单抗teplizumab在美国进入审查!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟≥2年，有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
2022-03-22