苯丙酮尿症(PKU)基因疗法！HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
来源：本站原创 2022-02-22 02:40
HMI-102是一次性基因疗法，旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞，恢复苯丙氨酸（Phe）的正常代谢途径。
苯丙酮尿症-PKU（图片来源：dxline.info）
2022年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司Homology Medicines近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已通知该公司：其基因疗法HMI-102治疗苯丙酮尿症（PKU）成人患者的pheNIX研究已被临床暂停，原因是需要修改该研究的风险缓解措施，以响应肝功能测试升高的观察结果。
该公司预计将在30天内收到正式的临床暂停函。Homology Medicines计划在FDA进一步明确之后提供一份更新。
Homology Medicines总裁兼首席执行官Arthur Tzianabos博士表示：“我们期待着在收到临床暂停函后与FDA合作，解决FDA的问题和反馈。FDA对我们PKU基因治疗试验的暂停是基于pheNIX研究中的临床观察，与CMC/制造能力或公司的其他临床项目无关。我们计划在与FDA互动获得更多信息后提供后续步骤。”
苯丙酮尿症（Phenylketonuria，PKU）是一种先天性代谢缺陷疾病，主要因PAH基因突变造成苯丙氨酸羟化酶（phenylalanine hydroxylase，PAH）不足所致，该酶的缺乏会导致无法降解苯丙氨酸（phenylalanine，Phe）。PKU患者血液中高浓度苯丙氨酸会对其中枢神经系统造成不可逆损伤，使患者产生智力低下、自闭症、癫痫、运动障碍等临床症状。
HMI-102是Homology Medicines公司研发的一项针对苯丙酮尿症(PKU)的一次性基因疗法，旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞，恢复苯丙氨酸（Phe）的正常代谢途径。此前公布的数据显示了HMI-102的治疗潜力。此前，美国FDA已授予HMI-102孤儿药资格（ODD）和快速通道资格（FTD）。
Homology Medicines公司的专有平台旨在利用其15种人造血干细胞源性腺相关病毒载体（AAVHSC）家族，通过基因治疗或无核酸酶基因编辑模式，在体内精确高效地传递基因药物，以及通过GTx单克隆抗体平台提供一次性基因治疗，在全身产生抗体。
目前，该公司有2个正在继续开展的临床项目，一个是HMI-103治疗PKU的pheEDIT基因编辑试验，另一个是HMI-203治疗亨特氏综合征（Hunter syndrome）juMPStart基因治疗试验，该公司预计将在今年年底更新项目。（生物谷Bioon.com）
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