Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
Sci Adv：科学家在分子水平上揭示了人类罕见白血病类型的疾病特征
研究表明，骨髓/自然杀伤性（NK）细胞前体急性白血病（MNKPL）对于名为L-天冬酰胺酶（L-asparaginase）的药物高度敏感，这种药物已经显示出了对这种疾病的临床疗效。
2024-01-22
IJMS：科学家揭示人类阿尔兹海默病和心脏病之间的遗传学关联
本文研究结果支持了阿尔兹海默病、特异性脂质和冠状动脉疾病特征之间的遗传重叠特征，揭示了一种共享但非因果性的遗传易感性。
2024-09-03
Blood Adv：科学家识别出两种新型突变或会引起机体罕见血液障碍
本文研究结果表明，GNE介导的唾液酸从头生物合成通路对于胚胎发育非常关键，而从孕妇通过胎盘向胎儿提供唾液酸的挽救通路和供应或许并不足以促进机体发育。
2024-04-02
制药巨头“围猎”炎症性肠病
IBD的研发竞争故事一直由制药巨头主导叙写。强生、艾伯维、武田等是最早一批吃到螃蟹的玩家，旗下产品英夫利昔单抗、阿达木单抗、乌司奴单抗等验证了TNF-α、IL-12、α4β7等靶点的成药价值。
2024-07-19
《神经病学年检》：祸兮福所倚！科学家发现，多发性硬化症或有阿尔茨海默病保护作用
研究团队发现，APS2阳性的MS患者通常具有非典型的MS特征，7例APS2阳性MS患者中有5例（71%）确诊时的非典型MS特征≥2个，相比之下，93例APS2阴性MS患者中仅有9例（10%）。
2024-09-08
Cell子刊：揭开肥胖与“美女病”关联之谜
该研究从机制上揭示了女性肥胖是如何促进自身免疫的，确定了肥胖和女性性别在增强干扰素IFN-α水平和Th1免疫方面的一种之前未知的相互作用。
2024-08-24
Sci Transl Med：新型策略或能通过靶向作用白血病干细胞来抵御人类急性髓性白血病
本文研究结果强调了NCOA4介导的铁死亡在维持LSC静息和功能方面的重要角色，并表明，靶向作用这一通路或许能作为AML患者有效的治疗性策略。
2024-08-04
药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16