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Nature:告别“一种药治一种”——重写单个tRNA基因,PERT策略有望通过“通用补丁”治疗数千种遗传

研究人员利用先导编辑将细胞内冗余的内源tRNA基因转化为“抑制性tRNA”,提出了一种名为 PERT 的通用治疗策略。这不仅是一次技术革新,更是一场关于平衡“疗效”与“安全性”的深度生物学探索。

2025-11-22

阿尔茨海默新药研发提速!最新研究打造阿尔茨海默“微型人脑”,精准模拟大脑病变全过程

本研究以家族性阿尔茨海默病患者诱导多能干细胞为基础,构建脑类器官与诱导小胶质细胞样细胞整合的神经免疫组装体模型,成功重现疾病关键病理与炎症表型,为疾病机制研究和药物开发提供有力工具。

2025-10-29

慢性便秘与帕金森有关?《Nature》发现肠道或是疾病起源地

新的研究证据表明,帕金森病(PD)可能起源于肠神经系统(ENS),α-synuclein(αS)的病变会从该系统扩散至大脑。在出现运动症状之前的数十年里,帕金森病患者就会出现便

2026-02-03

里程碑突破:首款个性化碱基编辑疗法,成功治疗罕见遗传,整个开发过程仅6个月

近日,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法,并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。

2025-05-17

铜死亡,首次登上Cell期刊:诱发铜死亡,治疗白血

该研究发现,血红素生物合成能力的抑制,会诱发急性髓系白血病(AML)的细胞中的铜积累,并激活铜死亡。

2025-11-21

慢性淋巴细胞白血的临床表现、诊断及治疗

一种进展缓慢的B淋巴细胞增殖性肿瘤,以外周血、骨髓、脾脏和淋巴结等淋巴组织中出现大量克隆性B淋巴细胞为特征;多见于50岁以上患者,男女比例约为2:1。

2025-12-17

Cell:阿尔茨海默为何发生?蔡立慧等院士团队揭示阿尔茨海默进展的「隐形推手」与认知保护的「秘密武器」

本研究为阿尔茨海默病的进展和认知恢复提供了关键见解,并提供了一个全面的单细胞多组学图谱,以推进对阿尔茨海默病的理解。

2026-01-28

它或成阿尔茨海默、帕金森 “加速器”

来自悉尼科技大学等机构的科学家们通过研究系统探讨了微塑料对大脑的潜在危害,揭示了五大攻击路径,为我们敲响了警钟。

2025-12-18

Nat Commun:新研究揭示精胺调节tau蛋白和α突触核蛋白机制,有望开发出治疗阿尔茨海默和帕金森的新方法

研究表明,精胺通过生物分子凝聚导致有害蛋白质聚集,并在某种意义上"凝结"在一起,这促进了一个称为自噬的过程。

2025-11-26