JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
张锋最新论文：开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶，为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造，设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。
2025-01-12
类风湿关节炎新疗法！Bioact Mater：开发出聚合物修饰DNA水凝胶，可同时输送线粒体和纳米酶，缓解炎症修复关节
本研究发现，聚合物修饰的DNA水凝胶共递送纳米酶和活线粒体，能有效减轻类风湿关节炎炎症，促进关节组织修复。该双作用策略为类风湿关节炎治疗提供新途径，展现出生物材料在精准医疗中的潜力。
2025-03-12
Nature：胰腺癌劫持神经细胞促进自身生长，阻断这种劫持有望开发出治疗胰腺癌的新疗法
研究中首次成功地对小鼠的健康组织和胰腺癌中的神经细胞进行了分子检测，研究人员发现胰腺癌是由与神经系统的联系引起的。
2025-02-28
《神经病学》：迄今最全面的研究显示，替奈普酶相比阿替普酶更有利于缺血性卒中患者的功能恢复和减少残疾！
这项系统性回顾和Meta分析研究对迄今为止所有可用的随机临床试验进行了总结，表明在标准时间窗内接受溶栓治疗的急性缺血性卒中患者中，替奈普酶在功能恢复极好和减少残疾方面优于阿替普酶。
2024-11-09
Mol Cancer：全基因组CRISPR筛选鉴定酪氨酸蛋白硫转移酶-2作为增强抗pd1功效的靶标
本研究证明了TPST2调节癌细胞对免疫检查点疗法的反应性，并确定TPST2作为增强抗pd1疗效的治疗靶点。该数据表明TPST2在癌症免疫中的新作用，并为基于ICT的联合治疗提供了额外的策略。
2024-09-26
Science：机体神经元保护的性别差异或有望揭示阿尔兹海默病的新型疗法靶点
研究发现强调了TLR7在性别偏见的脱髓鞘过程中扮演的关键作用，并表明，抑制TLR7或能作为一种有希望的策略来防止阿尔兹海默病和其它脑部疾病中脱髓鞘过程的发生。
2024-12-19
科学家开发工程菌作为鼻腔给药载体，可将药物直送大脑，或为肥胖/神经系统疾病提供新疗法
研究表明，让植物乳杆菌WCFS1分泌瘦素并通过鼻腔给药，为肥胖治疗提供了一个非常诱人的新方向。
2025-03-01
Cell：通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统，用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能
这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体，使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。
2024-12-26
EMBO J：揭示TRP14是细胞内半胱氨酸还原的限速酶，调节蛋白质组半胱氨酸化
长期以来，TRP14一直没有明确的功能。本项研究不仅明确了它在半胱氨酸代谢中的作用，还有助于解释它在不同物种间的进化保守性。
2024-07-08