揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
Cell：我国学者开发神经环路特异性基因疗法，为帕金森病干预带来新希望
研究团队现正积极开展该技术的临床转化工作。值得关注的是，几乎所有的神经系统疾病都伴随着特定神经环路的功能异常，然而过往技术尚未实现在灵长类脑中对这些疾病累及的重要神经环路进行精准功能矫正以达到干预疾病
人类中枢神经系统疾病中的星形胶质细胞：新疗法的前沿
中枢神经系统(CNS)疾病，尤其是那些导致认知障碍的疾病，是21世纪医学面临的主要挑战。目前尚不存在以病理生理学为基础的中枢神经系统疾病的治疗方法；当代医学充其量仅限于对症治疗。
研究发现组氨酸调控蛋白多肽淀粉样组装并赋予其纳米酶活性
生物大分子自组装成超分子结构后会产生重要功能，这与生命系统中的生理或病理状态相关。蛋白质和多肽组装成淀粉样纤维的行为已被认为与神经退行性疾病密切联系。淀粉样蛋白组装体具有相似的交叉β结构，其
Cell：我国科学家开发出神经回路特异性的基因疗法逆转帕金森病中的核心运动症状，为未来成功治疗帕金森病奠定基础
在一项新的研究中，来自中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员及其合作者开发出一种基因治疗策略，可选择性地操纵受帕金森病影响的神经回路，从而在啮齿类动物和非人灵长类动物中减轻帕金森病的核心运动症状。相关
科学家找到了修复脊髓损伤的关键神经元，并开发出基因疗法
这两篇论文的共同通讯作者 Grégoire Courtine 及其团队此前通过植入脊髓电刺激电极，成功帮助多名完全瘫痪的脊髓损伤人类患者恢复了独立运动能力。
《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
研究揭示精氨酸甲基化酶PRMT3负调控抗病毒天然免疫反应机制
中国科学院水生生物研究所肖武汉团队利用多组学技术，筛选到一系列调控鱼类抗病毒天然免疫反应的重要因子（包括精氨酸甲基转移酶PRMT3）。初始研究发现，PRMT3的表达受病毒感染的调控，而PRMT3负调控
Biofabrication：科学家开发出一种能寻找治疗人类神经肌肉疾病潜在疗法的新模型
来自伦敦大学学院等机构的科学家们通过研究开发了首个真正可扩展的人类iPSC-神经肌肉疾病模型。
《神经元》：γ分泌酶抑制剂为何不能解决阿尔茨海默病痛点？斯坦福科学家发现，长期抑制γ分泌酶会通过降低神经元胆固醇水平损害突触功能
这项研究确认了γ分泌酶在神经元中的特异性作用，并在PSEN1与胆固醇代谢以及ApoE之间建立了机制关联。遗憾的是，研究并未寻找到γ分泌酶作用的具体底物，也并未提供与AD发病机制相关的直接证据。