Biofabrication：科学家开发出一种能寻找治疗人类神经肌肉疾病潜在疗法的新模型

许多破坏性的神经肌肉疾病目前都缺乏有效的治疗方法，不分是因为缺少缺少能以一种可扩展的方式来评估复杂人类神经肌肉疾病表型的药物发现平台，目前研究人员面临的一个主要障碍就是在适合高含量图像分析的多孔分析格式中产生特殊的支架来稳定成熟的收缩肌纤维。

近日，一篇发表在国际杂志Biofabrication上题为“A scalable human iPSC-based neuromuscular disease model on suspended biobased elastomer nanofiber scaffolds”的研究报告中，来自伦敦大学学院等机构的科学家们通过研究开发了首个真正可扩展的人类iPSC-神经肌肉疾病模型。

神经肌肉影响着神经系统输出层（一类称之为运动神经元的神经细胞）和肌肉之间的交流沟通，诸如这种状况（比如运动神经元疾病）会导致患者瘫痪，而且患者也会在出现症状的几年内因失去呼吸能力而死亡。目前很多毁灭性的神经肌肉疾病缺少有效的治疗手段，部分因为没有合适的药物发现平台来评估人类复杂的神经肌肉疾病表型。

图片来源：https://iopscience.iop.org/article/10.1088/1758-5090/acf39e

文章中，研究人员所开发的细胞模型是由一种合成性的支架和人类干细胞衍生的运动神经元及肌肉纤维所组成，这种设计可能适用于筛选能够保护并恢复神经-肌肉连接性的疗法。此前的模型揭示了对运动神经元连接的形成和维持进行建模的重要性，但这些此前的模型因其复杂的几何形状而受到一定的限制；在肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的研究中，这种新型模型能促使研究人员在为期两周的时间内监测肌肉纤维和运动神经元之间连接的形成和维持。

证明能真正创建可扩展的人类神经肌肉疾病模型或能为未来科学家们开发针对神经肌肉疾病的新疗法提供新的线索和思路。最后研究者表示，我们的研究结果表明，这种特殊的培养系统或能作为一种潜在的平台来帮助研究人类的神经肌肉疾病，同时其还适合用来筛选能保护并恢复神经-肌肉连接性的潜在疗法。（生物谷Bioon.com）

原始出处：

Aimee Cheesbrough, Peter Harley, Federica Riccio, et al. A scalable human iPSC-based neuromuscular disease model on suspended biobased elastomer nanofiber scaffolds, Biofabrication (2023). DOI:10.1088/1758-5090/acf39e