Cell Rep：靶向作用细胞溶酶体的特殊蛋白通道或能选择性地杀灭癌细胞
来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究就识别出了其中一种靶点，即细胞溶酶体中的一个锌离子和钙离子渗透通道，溶酶体是主要负责回收细胞废弃物、营养感知以及细胞代谢的细胞器。
上海交通大学：WWP1靶向MUC1泛素介导的溶酶体降解抑制癌变
2021年8月28日讯/生物谷BIOON/---粘蛋白1(MUC1)含有N-和C-亚基，在腔上皮细胞的顶端表面形成异源二聚体。然而，MUC1在多种癌症中异常过表达，如乳腺癌、肺癌和前列腺癌，这对肿瘤的发生和不良的临床结果起着至关重要的作用。
Nat Commun：科学家成功利用CRISPR碱基编辑技术纠正产前溶酶体贮积病
2021年7月15日 讯 /生物谷BIOON/ --子宫内的碱基编辑或有望在机体病变发生之前来纠正致病性的突变，1型黏多糖病（MPS-IH，贺勒氏症，指任何一种涉及黏多糖先天性代谢紊乱的疾病）是一种影响机体多个器官功能的溶酶体贮积病（LSD，lysosomal storage disease），其通常会导致个体出生后发生早期的心肺衰竭。如今越来越多的研究证据
Nat commun: 内溶酶体Aβ浓度和pH值是引起阿尔茨海默病的重要因素
Aβ淀粉样原纤维是具有规则交叉β结构的高度稳定的蛋白质聚集物，是阿尔茨海默病（AD）患者大脑中老年斑的主要成分。
PLoS Biol：揭示α-突触核蛋白原纤维能改变溶酶体的形状和渗透性促进帕金森病病理传播
2021年7月26日讯/生物谷BIOON/---在过去的几十年里，神经退行性疾病成为全球十大死亡原因之一。世界各地的科学家们正在大力了解神经退行性疾病的发病机制，这对于开发针对这些不治之症的有效疗法至关重要。然而，我们对神经退行性疾病发病机制的基本分子机制仍然缺乏了解。在一项新的研究中，来自法国巴斯德研究所的研究人员发现了溶酶体在帕金森病扩散过程中的作用。相
揭示帕金森病疾病风险和严重性与细胞溶酶体中的离子通道突变密切相关
2021年2月4日讯/生物谷BIOON/---许多基因突变被发现与一个人患帕金森病的风险有关。然而对于这些突变中的大多数，它们的作用机制仍不清楚。如今，在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学、中国复旦大学和北京大学的研究人员揭示了两种不同的突变---一种突变是增加疾病风险并导致帕金森病患者患上更严重的疾病，另一种突变是降低疾病风险---如何在体内表现出来。
2020年国际溶酶体贮积症高峰论坛暨 中国溶酶体贮积症新生儿筛查协作组成立
2020年11月21日～22日，由上海交通大学医学院附属新华医院、上海市儿科医学研究所、上海市儿童罕见病诊治中心主办的国际溶酶体贮积症高峰论坛在上海成功举行，这对全国新生儿筛查以及儿童罕见病的诊疗有重大影响。溶酶体贮积症是一组遗传性代谢病，包含50多种疾病，影响多个器官功能，比如：心脏、肾脏、肝脾、眼睛等，对患者和家庭健康造成极大的危害。“中国溶酶体贮积症新
包括新冠病毒在内的β冠状病毒利用溶酶体劫持和离开受感染细胞
2020年10月31日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）的研究人员发现了一种生物途径，包括SARS-CoV-2在内的β冠状病毒在体内传播时，似乎可以利用这种生物途径劫持和离开细胞。更好地了解这一重要途径可能会在阻止这种导致COVID-19疾病的SARS-CoV-2冠状病毒的传播方面提供重要的新见解。相关研究结果于2
基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL