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Nature Biotechnology:陈佳/杨力团队开发精准高效的新型RNA编辑系统——RtABE

该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的 RNA 腺苷碱基编辑系统——RtABE(RNA transformer Adenosine Base Editor)。

2025-03-30

Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19

融资5700万美元,张锋新公司推出多重表观基因编辑平台,可同时7次表观基因编辑

众所周知,表观遗传学是基因组的“软件”,通过改变基因的可及性而不改变DNA序列来调控基因表达。DNA甲基化和组蛋白修饰共同作用,打开或关闭基因,从而决定基因的表达水平。

2024-05-08

Science:剪接体对RNA转录本的编辑延迟会导致细胞死亡

在这项新的研究中,这些作者如今发现了一种以更微妙的方式干扰剪接过程的机制。它与剪接体的一个由三种亚基U4、U5 和 U6组成的特定部分有关。

2024-11-28

Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失

研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。

2025-01-16

Nature Biotechnology:小身材,大作为,研究人员如何“炼”出超强迷你基因编辑器NovaIscB?

研究结合了自然多样性的海选、基于蛋白质结构的理性设计以及前沿的深度学习辅助预测,对IscB进行了前所未有的深度改造。

2025-05-12

Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗

该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。

2025-04-04

基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

Cell重磅:贺建奎基因编辑的抗艾滋病CCR5Δ32缺失的前世今生

这项研究提醒我们:每个基因突变都是人类数百万年的进化史诗的结晶,而简单粗暴的“基因剪刀”可能剪断的是我们尚未理解的生存智慧。

2025-05-07