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全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

Nat Biotechnol:利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑

在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法

2024-02-26

科研人员建立碱基编辑器消除脱靶的通用策略

近日,中山大学生命科学学院李剑峰课题组在Nature Plants发表了题为“Split complementation of base editors to minimize off-target

2023-11-04

德谷胰岛素利拉鲁肽注射液在糖尿病管理中的多重获益

2型糖尿病的管理现状与困境

2023-12-22

基因编辑新技术恢复籼稻敏感品种的三酮类HPPD除草剂抗性

近日,中国农业科学院作物科学研究所/农业农村部基因编辑重点实验室(海南)朱健康院士团队牵头利用新型基因编辑技术GRAND editing在水稻基因组中实现了DNA片段的精准敲入和替换,恢复了籼稻敏感品

2023-12-19

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑

基于CRISPR-Cas9的引导编辑器(prime editors,PEs)可同时实现任意碱基类型的精准替换,以及小片段的精准插入、替换和删除。目前,几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成

2024-01-12

Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病

该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。

2024-02-16

刘如谦:2024年将进行首次先导编辑临床试验

在ASGCT会议上,Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台(PASSIGE™)平台,展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些

2023-10-13

Chem:北京大学刘涛团队实现四嗪生物正交反应的超分子调控

该工作开发了一种基于超分子主客体识别的四嗪生物正交反应活性调控策略,该策略通过萘管主体与四嗪客体的分子识别来调控四嗪的生物正交反应活性。萘管能以高亲和力识别各种生物分子上的苯基四嗪,从而以可逆的方式有

2023-06-19