Nature子刊:周英思/黄锦海/胥春龙/左二伟团队开发新型TadA碱基编辑器,实现DMD外显子55跳跃
该研究通过简易的蛋白质改造策略,利用TadA同源物开发靶向范围更广的胞嘧啶碱基编辑器,并首次在DMD小鼠模型中实现了外显子55的跳跃。
JCI:科学家成功将白色脂肪细胞转化为燃烧热量的米色脂肪细胞,有望开发新型减肥疗法
医学博士Brian Feldman说道,“许多人曾质疑将白色脂肪细胞转化为米色脂肪细胞的可行性,但我们不仅证实了此过程是可实现的,并且还展示了其实则比大家预期的更为容易。”
Br J Pharmacol:一种新型ryanodine受体2抑制剂M201-A,增强尿钠、肾功能和lusii -肌力作用
该研究表明新型药物M201-A通过RyR2抑制舒张Ca2+泄漏,改善大鼠心脏lusii -inotropic效应,并增强人的尿钠和肾功能,从而为慢性肾脏疾病和心力衰竭提供一种潜在的新治疗选择。
Cell:全面解析转移性癌症中的细菌,为开发新型癌症疗法奠定基础
研究团队惊讶地发现,不仅仅是结直肠癌的转移瘤中含有大量细菌。通常我们认为大多数人类共生细菌生活在肠道中,因此更容易随着结直肠癌的转移而传播到身体的其他部位。
Sci Transl Med:科学家开发出能清除阿尔兹海默病小鼠模型大脑中毒性tau蛋白的新型鼻腔喷雾
这项研究中,研究人员开发了一种新型鼻腔喷雾(nasal spray),其能清除工程化改造拥有人类样阿尔兹海默病症状小鼠大脑中的tau蛋白。
Nature Methods | 革新癌症治疗:EpiChem技术揭示药物与染色质结合的单细胞层面机制
EpiChem为在单细胞水平上解析小分子药物与基因组相互作用及其表观基因组状态提供了一种独特的方法。这一技术的潜在应用范围广泛,从药物开发到理解细胞异质性,都具有重要意义。
Cell Metab | 王晓东/郑三多合作揭示ZnT1作为新型铜离子转运蛋白介导铜离子吸收导致铜死亡的分子机制
本研究首次发现了锌离子转运蛋白ZnT1介导铜离子转运并参与铜死亡调节。通过结构解析,提出锌离子竞争性抑制铜离子转运的分子机制,并进一步阐述了ZnT1采取一种外向型构象保证了铜离子的捕获与吸收。
Nat Commun:开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法,有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒(triple-adeno-associated virus)载体系统,将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
糖尿病药物新突破!Neurology:SGLT2抑制剂或能保护大脑免受痴呆和帕金森侵袭
来自延世大学医学院等机构的科学家们通过研究发现,一类糖尿病药物或与机体痴呆症和帕金森疾病的风险降低有关。
研究人员阐明靶向离子通道蛋白TRPV1临床药物分子的结构药理学基础
SAF312是一种高效、选择性的TRPV1小分子拮抗剂,目前诺华制药公司正在临床二期试验中评价该候选药物在术后眼部疼痛的治疗中的效果,且达到了临床预期,有望成为最新一代靶向TRPV1。