Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
Cell Death Differ：科学家有望开发出治疗人类胰腺癌的新型组合性疗法策略
本文研究结果表明，HSP70或许是一种多功能的肿瘤发生驱动因素，其能协调线粒体的动力学变化和自噬过程。
Sci Adv：组合性表观遗传学癌症疗法或能有效治疗人类结直肠癌和其它肿瘤
本文研究结果表明，补偿性的EZH2活性或能限制DNMTi在人类结肠癌中的疗效，同时研究人员还将NFAT:AP-1信号与表观遗传学治疗所诱导的病毒模仿联系了起来。
PNAS：炎性蛋白研究或有望帮助科学家们开发治疗肺动脉高压疾病的新型疗法
本文研究结果表明，将IL-6抑制剂与当前拥有治疗肺动脉高压的药物相结合或能减轻患者的疾病症状并改善患者的生活质量。
Sci Adv：让癌细胞饿死的特殊药物——DRP-104靶向疗法为肺癌治疗带来革命性突破
本文临床前研究结果提供了令人信服的证据表明，目前在临床试验中使用的药物DRP-104或能提供一种有希望的方法来治疗携带KEAP1突变所引起肺癌的患者。
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
Nat Cardiovasc Res：实验性癌症药物塞卡替尼或能减缓与心脏病相关的机体炎症
来自纽约大学Grossman医学院等机构的科学家们通过研究发现，一种已经作为癌症、肺部疾病和阿尔兹海默病的潜在疗法的实验性药物或能减缓导致心脏病发生的机体动脉粥样硬化的进展。
超过95%难治性癌症患者获得缓解，百时美施贵宝CAR-T疗法再获FDA批准
024年5月16日，美国FDA宣布，加速批准百时美施贵宝的CAR-T疗法扩展适应症，用于治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者，他们已经接受过两种及以上前期系统治疗。
Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
Nat Commun：放疗与免疫疗法的组合性疗法或能有效抵御乳腺癌“冷”肿瘤
来自威尔康奈尔医学院等机构的科学家们通过研究发现，将放射疗法与另外两种类型免疫疗法（一种能增强T细胞的功能，另一种则能增强树突状细胞的功能）结合后或能控制三阴性乳腺癌临床前模型机体中的肿瘤进展。