Nature：科学家有望开发出治疗人类T细胞白血病和淋巴瘤的新型组合性疗法
这种新型疗法能够清除癌症且能保留一半剩余的正常T细胞，这些残留的正常T细胞就足以维持机体抵御感染性疾病的免疫系统保护效力。
2024-04-12
JCO：1期临床试验表明一种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤
研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。
2024-06-26
EMBO Mol Med：新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病
急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。
2024-03-29
Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07
JCI：新型疗法靶点有望克服癌症患者对放射疗法的耐受性
来自芝加哥大学等机构的科学家们通过研究发现，反射疗法（RT，radiation therapy）或能抑制骨形态发生蛋白和活化素膜结合抑制剂（BAMBI），并能激活机体的免疫抑制性细胞。
2023-12-28
Genome Medicine：浙江大学良渚实验室沈宁团队发布多维注释多类别变异致病性预测方法
该研究建立了一个专注于对孟德尔遗传疾病的多种类型的未确定意义变异进行分类的算法框架。
2024-01-10
Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
2023-12-21
平衡抗癌效果和安全性：星锐医药开发肺靶向的mRNA-LNP疗法，开辟肺癌治疗新思路
这些发现表明，mRNA-LNP的靶向递送为基于IL-15的癌症治疗提供另一种有前途的选择，特别是在肺癌或肺转移肿瘤中。
2024-01-16
Sci Transl Med：揭示帕金森疾病中的关键致病性蛋白 或有望帮助开发新型个体化疗法
来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究发现，一种长期与帕金森疾病相关的所谓的病理性蛋白质或能诱发细胞增加蛋白质的合成，最终杀死这种在神经变性疾病中死亡的脑细胞亚型。
2024-01-02