EMBO Mol Med：新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病
急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。
Nat Commun：不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制，同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
Cancer Cell：免疫疗法在治疗人类转移性前列腺癌上或许具有意想不到的潜力
来自华盛顿大学等机构的科学家们通过研究发现，当疾病开始扩散时，免疫疗法或许拥有巨大的治疗潜力。文章中，研究人员发现，转移性前列腺癌肿瘤中含有多种多样的免疫细胞，其能潜在被免疫疗法唤醒从而攻击癌症。
历史性时刻：FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法！见证120年来人类生物医学的进步
美国食品和药物监督管理局（FDA）做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市，这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上伴有复发性
IJMS：利用人类诱导性多能干细胞揭示婴儿胱氨酸病如何导致肾衰竭，有望开发治愈这种疾病的新疗法
作为一种罕见疾病，婴儿胱氨酸病（infantile cystinosis）会极大地缩短患者的寿命。在一项新的研究中，来自美国布法罗大学的研究人员发现了肾脏一个关键组成部分的生成过程中出现的错误是如何导
EMBO Mol Med：发现膳食Ω3多不饱和脂肪酸补充剂缓解非酒精性脂肪性肝炎机制，有望开发治疗这种疾病的新疗法
在一项新的研究中，来自美国俄勒冈州立大学等研究机构的研究人员揭示了为什么某些多不饱和脂肪酸能有效对抗一种危险的肝脏疾病，从而为这种目前还没有获得美国食品药品管理局（FDA）批准的药物治疗的疾病的药物研
Ann Rheu Dis：科学家识别出有望帮助开发治疗人类强制性脊柱炎新型疗法的特殊生物标志物
来自俄勒冈健康与科学大学等机构的科学家们通过研究或能帮助解释参与自身免疫性疾病—强直性脊柱炎发生的分子过程；同时研究人员还发现了一种强直性脊柱炎的新型疗法，其对于携带特殊遗传突变的患者比较有效。
过继性T细胞疗法新发现，有望成为晚期实体瘤的新疗法
本研究表明，经由肿瘤患者外周血制备个性化Neo-T过继转移治疗过程中，不同的清淋化疗剂量耐受性良好，安全可控。并且在无清淋化疗预处理情况下仍能够介导持久的肿瘤消退。
再鼎医药超1.7亿美元引进的创新疗法拟纳入突破性治疗品种！
8月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症是：治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合阳性的晚
Cell：新研究有望预测高级别浆液性卵巢癌是否对标准疗法产生抵抗性
尽管手术和化疗取得了进步，但某些类型卵巢癌患者的存活率几十年来并没有显著变化。这意味着一些卵巢癌患者接受的治疗不起作用，因为在治疗前并不清楚哪些肿瘤会有反应。