滤泡性淋巴瘤首个无化疗组合疗法！新基Revlimid(来那度胺)+利妥昔单抗方案欧盟获推荐批准!
2019年11月18日/生物谷BIOON/--新基（Celgene）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，建议批准Revlimid（lenalidomide，来那度胺）与利妥昔单抗（rituximab，抗CD20单抗）联合用药方案（R2方案），用于既往已接受治疗的滤泡性淋巴瘤（FL，1-3a级）成人患者的治疗。现在，CHMP的意见将由欧盟委员会（EC）
JCI：创新性细胞疗法有望治疗对当前免疫疗法并无反应的癌症患者
2019年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --在当今精准化治疗癌症的时代，研究人员正在不断努力开发新型个体化疗法来释放机体免疫系统的功能从而有效治疗多种疾病；尽管相关研究取得了很大的成果，但研究者仍然需要进行大量工作来更好地预测哪些患者能因治疗而获益，同时将这些治疗效益扩展到更多患者及肿瘤类型中。图片来源：VHIO/created with BioRender. J Clin Invest.
胃肠道安全性优于已有疗法 多发性硬化症新药获FDA批准上市
Alkermes和渤健（Biogen）公司联合宣布，美国FDA正式批准其新型口服富马酸盐药物Vumerity（diroximel fumarate）上市，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）患者，其中包括临床孤立综合征（CIS），复发缓解型疾病（RRMS），和活跃的继发进展型疾病（active SPMS）。多发性硬化症是一种免疫系统攻击覆盖神经的保护性髓鞘的疾病。髓鞘的损伤影响了大脑与身
再获FDA突破性疗法认定 创新疗法显著改善特定肝病患者瘙痒症状
今日，Mirum Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其选择性ASBT抑制剂maralixibat突破性疗法认定，用于治疗1岁及以上Alagille综合症（ALGS）儿童患者的瘙痒症状。该疗法在治疗ALGS儿童患者的2b期临床试验中，显着降低了患者的血清胆汁酸（sBA）水平，并改善患者的瘙痒症状。此前，FDA已授予maralixibat突破性疗
突破性糖尿病预防疗法获得概念验证
日前，致力于开发治疗代谢类疾病创新疗法的Sigrid Therapeutics公司宣布，该公司开发的突破性疗法SiPore15在名为STAR的临床试验中获得积极结果。在糖尿病前期（prediabetes）和新确诊的2型糖尿病患者中，SiPore15能够显着降低糖化血红蛋白（HbA1c）水平。SiPore15是一种基于二氧化硅的口服疗法。它不会被人体吸收，但是能够延缓肠道中的消化酶对食物的分解，从而
PROTAC疗法首批临床结果出炉 蛋白降解疗法耐受性出色
今日，蛋白降解疗法领域的知名企业Arvinas公布了其PROTAC疗法的最新数据。在两项1期临床试验中，其领先疗法ARV-110和ARV-471均取得了良好的耐受结果。Arvinas所开发的PROTAC疗法是一种新颖的蛋白降解技术。它能使用小分子药物，一头靶向目标蛋白，另一头让E3连接酶与目标蛋白接触，促进后者的降解。通过这种方法，我们能特异性地降解特定的致病蛋白。Arvi
囊性纤维化新药——突破性三联疗法Trikafta欧盟进入审查，美国上月获批，可治疗90%患者
2019年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理VX-445（elexacaftor）、tezacaftor、ivacaftor三联方案的营销授权申请（MAA）。该MAA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中存在一个F50
78%客观缓解率 难治性儿童脑瘤新疗法临床结果积极
日前，Y-mAbs Therapeutics公司在国际儿童肿瘤协会（SIOP）年度会议上宣布，其靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体naxitamab，与GM-CSF联合，在治疗神经母细胞瘤（neuroblastoma）和骨肉瘤（osteosarcoma）儿童患者的临床试验中获得积极的疗效和安全性数据。神经母细胞瘤是婴幼儿中最常见的癌症之一。它是一种极具侵袭性的肿瘤，即使采用高
乙肝功能性治愈新希望!罗氏与Dicerna签署$17亿协议，开发乙肝病毒RNAi疗法DCR-HBVS！
2019年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --Dicerna Pharmaceuticals是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司，致力于利用其专有的RNA干扰（RNAi）技术平台开发治疗肝脏疾病和癌症的新疗法。近日，该公司宣布与罗氏达成一项研究合作与许可协议，利用Dicerna公司专有的GalXC RNAi平台技术开发治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的创新疗法。此次合作将集中于
仅用3月 FDA批准囊性纤维化突破性疗法
今日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA批准该公司的创新疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）上市，治疗年龄12岁以上的囊性纤维化（CF）患者。这些患者的CFTR基因上至少出现一个F508del基因突变。这一批准，让6000名携带一个F508del基因突变和一个最小功能突变的