遗传性血管水肿(HAE)口服疗法！BioCryst血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat在美欧日进入审查！
2020年3月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioCryst制药公司致力于发现新型、口服、小分子药物，用于治疗酶在疾病生物学通路起关键作用、存在显著未满足医疗需求的罕见疾病。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理berotralstat（BCX7353，胶囊剂）的营销授权申请（MAA），这是一种每日口服一次的药物，用于预防遗传性血管水肿（HA
Nat Cancer：特殊实验性药物或能有效抑制化疗药物多柔比星所产生的心脏损伤效应
2020年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --常用的化疗药物多柔比星往往会损伤心肌，有时候还会引发严重或致死性的心力衰竭，近日，一项刊登在国际杂志Nature Cancer上的研究报告中，来自阿尔伯特-爱因斯坦医学院等机构的科学家们通过研究对斑马鱼和小鼠进行研究后发现，实验性药物BAI1或能有效抑制多柔比星对心脏的损伤效应，同时还不会降低其抗癌药效。图
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗效！
2020年03月25日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日公布一次性基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec，AVXS-101）鞘内给药治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者I/II期STRONG研究的最新数据。结果显示，接受剂量B（1.2 x 10的14次方 vg）一次性鞘内注射
一线治疗急性髓性白血病(AML)！罗氏/艾伯维Venclexta组合疗法III期研究获得成功!
2020年03月25日/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）与艾伯维（AbbVie）近日宣布III期VIALE-A研究达到了总生存期（OS）和复合完全缓解率（CR+CRi）共同主要终点。该研究在先前未接受过治疗、不符合强化化疗资格的急性髓性白血病（AM）患者中开展，结果显示，与阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）单药治疗的患者相比，接受Venclexta/
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获日本批准，治疗2岁以下儿童！
2020年03月20日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治疗的患者，必须抗A
Sci Trans Med: 基因疗法如何治疗致命性心脏病
达农病(Danon disease)是一种非常罕见的威胁生命的疾病，其病因是由于细胞中负责清除与回收蛋白质的系统失去功能，这将进一步导致心脏，骨骼肌，神经系统，眼睛和肝脏功能障碍。大多数患者寿命仅仅三十年，或需要心脏移植才能够继续维持生命。
杨森双特异性抗体获FDA突破性疗法认定 治疗特定肺癌患者
11日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经授予双特异性疗法JNJ-6372突破性疗法认定，用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，他们在接受铂类化疗期间或之后疾病继续进展。目前，还没有FDA批准的针对携带EGFR外显子20插入突变的肺癌患者的靶向疗法。肺癌
罗氏抗纤维化口服疗法获FDA突破性疗法认定
日前，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美国FDA授予其Esbriet（pirfenidone）突破性疗法认定，治疗无法分类的间质性肺病（unclassfied ILD，uILD）成人患者。间质性肺病（ILD）是影响肺部间质的疾病。这些患者可能出现渐进性表型，会导致肺部纤维化，肺功能下降，生活质量恶化和早夭。尽管疾病的
GSK/强生长效肌注疗法CAB/RPV每月一次方案具有长期疗效和安全性！
2020年03月13日/生物谷BIOON/--ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克（GSK）控股、辉瑞（Pfizer）和盐野义（Shionogi）持股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司在马萨诸塞州波士顿举行的2020年逆转录病毒和机会感染会议（CRIO）上公布了cabotegravir和rilpivirine（CAB/RPV，卡博特韦/
实验性抗病毒药物或有望治疗新型冠状病毒感染
2020年2月7日 讯 /生物谷BIOON/ --在中国抗击冠状病毒感染爆发之际，研究人员将在中国进行一项临床试验，来测试一种实验性的抗病毒药物抵御新型冠状病毒感染的有效性和潜力。图片来源：medicalxpress.com药物瑞德西韦(Remdesivir)能用来帮助治疗诸如埃博拉和SRAS等传染性疾病，近日，来自北京中日友好医院的研究人员将会分析该药物是