Nat Commun：细胞压力或会促进癌细胞对疗法产生化疗耐受性
2020年6月15日 讯 /生物谷BIOON/ --与化疗耐药相关的机制有很多，其中有很多机制目前研究人员并不清楚，近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自维也纳大学等机构的科学家们通过研究揭示了细胞压力促进癌细胞化疗耐受的分子机制。图片来源：© Robert Ahrends研究者表示，这种所谓的细胞压
罗氏CD20单克隆抗体治疗膜性肾病 Agios地中海贫血疗法入围
上周FDA共发出10项孤儿药资格，其中涉及7款小分子疗法，以及治疗膜性肾病、胃癌的单克隆抗体和进行性多灶性白质脑病免疫疗法，今天这篇文章为大家做一个盘点。药物：Dersimelagon（MT-7117）研发企业：田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）治疗疾病：卟啉病的皮肤变异（包括疾病皮肤表现的治疗和预防）简介：卟啉病是一类由于血红
Sci Transl Med：新型快速高效疗法有望治疗急性髓性白血病患者
2020年6月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自诺丁汉特伦特大学等机构的科学家们通过研究或有望识别出对化疗没有反应但却可能得益于新型免疫疗法治疗的恶性白血病患者。文章中，研究者深入理解了免疫系统如何在急性髓性白血病（AML）患者中产生反应，相关研究结果或
遗传性血管水肿(HAE)创新疗法！杰特贝林FXIIa抑制剂garadacimab：将每月发作次数显著降低99%!
garadacimab是一种新型因子XIIa抑制性单克隆抗体（FXIIa-mAb），开发作为一种每月1次皮下注射药物，用作遗传性血管水肿（HAE）的预防性治疗。
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华革命性&高度创新性一次性疗法Zolgensma获欧盟批准！
2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5q SMA患者；（2）SM
Rhythm遗传性肥胖症疗法获FDA优先审评资格 有望今年上市
Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经接受其开发的MC4R激动剂setmelanotide，治疗阿片促黑皮质素原（POMC）和瘦素受体（leptin receptor，LEPR）缺陷型肥胖症患者的新药申请（NDA），并同时授予其优先审评资格，预计将在今年11月27日做出回复。Pomc和LEPR缺乏性肥胖症是极其罕见的
AZ/第一三共Enhertu治疗胃癌获得FDA突破性疗法认定
今日，阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）公司联合宣布，其共同开发的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）获得美国FDA授予的突破性疗法认定，治疗HER2阳性，不可切除或转移性胃癌或胃食管连接部腺癌患者。这是Enhertu获得的第
乙肝功能性治愈！单次皮下注射RNAi疗法AB-729显著、持久降低乙肝表面抗原(HBsAg)水平！
2020年05月19日讯 /生物谷BIOON/ --Arbutus Biopharma是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的药物。近日，该公司公布了一项Ia/Ib期临床试验（AB-729-001）的阳性随访数据。这些数据来自于单剂量60mgAB-729队列，该队列中正在接受背景核苷（酸）疗法治疗的慢性HBV患者接受了单次
BCMA CAR-T细胞疗法！强生/南京传奇JNJ-4528治疗多重难治性骨髓瘤疗效强劲：总缓解率100%！
长期随访显示：中位11.5个月，总缓解率(ORR)为100%、完全缓解率(CR)为86%、9个月无进展生存率为86%。
Lancet Infect Dis：实验性抗疟疾药物临床实验初获成功
最近，st. Jude儿童研究医院的研究者们在首次临床试验中证明一种速效抗疟化合物具有很好的耐受性，以及显示出很有希望的抗疟效果。相关结果发表在《Lancet Infectious Diseases.》杂志上。