突破性瘙痒疗法达3期临床终点 有望下半年递交新药申请
22日，Cara Therapeutics和Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma（VFMCRP）公司联合宣布，Cara开发的Korsuva（CR845/difelikefalin）注射液，在治疗患有中重度慢性肾病相关瘙痒（CKD-aP）的血液透析患者的关键性3期试验KALM-2中，获得积极的顶线数据。
Sci Transl Med：揭秘新型分子通路有望帮助开发治疗非酒精性脂肪肝的新型疗法
2020年4月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过研究发现了一种特殊的分子通路，当沉默时其就会恢复脂肪肝患者机体免疫细胞的正常功能，相关研究结果对于开发治疗脂肪肝等疾病的新型疗法提供了新的思路和希望。图片来源：CC0 P
J Med Chem：一种新型策略或有望克服癌细胞对靶向性疗法的耐受性
2020年4月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of Medicinal Chemistry上的研究报告中，来自伦敦癌症研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种抑制HSP72蛋白的新方法，HSP72对于帮助癌细胞存活并抵御疗法非常重要，相关研究结果有望帮助研究人员发现靶向作用该蛋白的新型癌症药物。图片来源：Insti
全球首个套细胞淋巴瘤(MCL)CAR-T细胞疗法！吉利德KTE-X19治疗复发/难治性MCL总缓解率达93%！
2020年04月11日讯 /生物谷BIOON/ --近日，评估吉利德（Gilead）嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）KTE-X19治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者的注册II期临床研究ZUMA-2（NCT02601313）的数据已在线发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。文章题目为：KTE-X19 CAR T-Cel
线上研讨会丨分子互作动力学重要性与实验设计---从新冠CNS文章说起
分子互作动力学可以获得结合常数、解离常数以及亲和力常数对相互作用进行更加定量化的测定，揭示更深层次的分子机理，主要通过以生物膜干涉技术（BLI）为代表的非标记和实时检测互作技术来检测。BLI技术可以快速检测DNA,RNA,脂质体,蛋白,病毒等分子互作动力学，广泛用于中和抗体，小分子药物的筛选与鉴定以及基础研究，可以克服传统方法需要标记，洗涤，假阴性与假阳性等
NEJM：临床试验表明大多数复发性/难治性套细胞淋巴瘤患者受益于CAR-T细胞疗法
2020年4月6日讯/生物谷BIOON/---在一项新的为期一年的随访研究中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心等研究机构的研究人员发现大多数对先前疗法有抵抗力的套细胞淋巴瘤患者可能受益于靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法。相关研究结果发表在2020年4月2的New England Journal of Medicine期刊上，
Sci Trans Med：实验性药物有助于治疗三阴性乳腺癌
最近，来自Vanderbilt-Ingram癌症中心的研究人员发现MYCN蛋白在三阴性乳腺癌（TNBC）中扮演了重要角色，并确定了可能的干预措施，可用于进一步的临床研究。
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准！
2020年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的
Nat Cancer：特殊实验性药物或能有效抑制化疗药物多柔比星所产生的心脏损伤效应
2020年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --常用的化疗药物多柔比星往往会损伤心肌，有时候还会引发严重或致死性的心力衰竭，近日，一项刊登在国际杂志Nature Cancer上的研究报告中，来自阿尔伯特-爱因斯坦医学院等机构的科学家们通过研究对斑马鱼和小鼠进行研究后发现，实验性药物BAI1或能有效抑制多柔比星对心脏的损伤效应，同时还不会降低其抗癌药效。图
遗传性血管水肿(HAE)口服疗法！BioCryst血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat在美欧日进入审查！
2020年3月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioCryst制药公司致力于发现新型、口服、小分子药物，用于治疗酶在疾病生物学通路起关键作用、存在显著未满足医疗需求的罕见疾病。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理berotralstat（BCX7353，胶囊剂）的营销授权申请（MAA），这是一种每日口服一次的药物，用于预防遗传性血管水肿（HA