NEJM：临床试验表明大多数复发性/难治性套细胞淋巴瘤患者受益于CAR-T细胞疗法
2020年4月6日讯/生物谷BIOON/---在一项新的为期一年的随访研究中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心等研究机构的研究人员发现大多数对先前疗法有抵抗力的套细胞淋巴瘤患者可能受益于靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法。相关研究结果发表在2020年4月2的New England Journal of Medicine期刊上，
线上研讨会丨分子互作动力学重要性与实验设计---从新冠CNS文章说起
分子互作动力学可以获得结合常数、解离常数以及亲和力常数对相互作用进行更加定量化的测定，揭示更深层次的分子机理，主要通过以生物膜干涉技术（BLI）为代表的非标记和实时检测互作技术来检测。BLI技术可以快速检测DNA,RNA,脂质体,蛋白,病毒等分子互作动力学，广泛用于中和抗体，小分子药物的筛选与鉴定以及基础研究，可以克服传统方法需要标记，洗涤，假阴性与假阳性等
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准！
2020年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的
遗传性血管水肿(HAE)口服疗法！BioCryst血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat在美欧日进入审查！
2020年3月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioCryst制药公司致力于发现新型、口服、小分子药物，用于治疗酶在疾病生物学通路起关键作用、存在显著未满足医疗需求的罕见疾病。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理berotralstat（BCX7353，胶囊剂）的营销授权申请（MAA），这是一种每日口服一次的药物，用于预防遗传性血管水肿（HA
Sci Trans Med：实验性药物有助于治疗三阴性乳腺癌
最近，来自Vanderbilt-Ingram癌症中心的研究人员发现MYCN蛋白在三阴性乳腺癌（TNBC）中扮演了重要角色，并确定了可能的干预措施，可用于进一步的临床研究。
Nat Cancer：特殊实验性药物或能有效抑制化疗药物多柔比星所产生的心脏损伤效应
2020年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --常用的化疗药物多柔比星往往会损伤心肌，有时候还会引发严重或致死性的心力衰竭，近日，一项刊登在国际杂志Nature Cancer上的研究报告中，来自阿尔伯特-爱因斯坦医学院等机构的科学家们通过研究对斑马鱼和小鼠进行研究后发现，实验性药物BAI1或能有效抑制多柔比星对心脏的损伤效应，同时还不会降低其抗癌药效。图
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗效！
2020年03月25日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日公布一次性基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec，AVXS-101）鞘内给药治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者I/II期STRONG研究的最新数据。结果显示，接受剂量B（1.2 x 10的14次方 vg）一次性鞘内注射
一线治疗急性髓性白血病(AML)！罗氏/艾伯维Venclexta组合疗法III期研究获得成功!
2020年03月25日/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）与艾伯维（AbbVie）近日宣布III期VIALE-A研究达到了总生存期（OS）和复合完全缓解率（CR+CRi）共同主要终点。该研究在先前未接受过治疗、不符合强化化疗资格的急性髓性白血病（AM）患者中开展，结果显示，与阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）单药治疗的患者相比，接受Venclexta/
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获日本批准，治疗2岁以下儿童！
2020年03月20日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治疗的患者，必须抗A
Sci Trans Med: 基因疗法如何治疗致命性心脏病
达农病(Danon disease)是一种非常罕见的威胁生命的疾病，其病因是由于细胞中负责清除与回收蛋白质的系统失去功能，这将进一步导致心脏，骨骼肌，神经系统，眼睛和肝脏功能障碍。大多数患者寿命仅仅三十年，或需要心脏移植才能够继续维持生命。