Sci Transl Med：mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病
罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的，全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响，然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。
2024-01-23
士泽生物成功实施临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病给药
士泽生物的治疗成本不及美国同类治疗成本的三十分之一，对追求个性化治疗帕金森病有实质需求的中国及全球帕金森病患者更加经济可及，具有明确的市场化竞争优势。
2024-02-11
Molecular Cancer：根据患者特定的信号特征预测三阴性乳腺癌的最佳治疗组合
三阴性乳腺癌(TNBC)是一组雌激素受体、孕激素受体和HER2表达缺失的异质性肿瘤。靶向治疗在治疗TNBC方面的成功有限，因此，实现有效的靶向联合的策略是一个未得到满足的需求。
2024-01-29
Exp Hematol Oncol：科学家发现一种有望治疗人类胶质母细胞瘤的新型疗法
本文研究结果表明，GPR68或能作为胶质母细胞瘤细胞的细胞外酸化所诱发的自分泌促肿瘤信号级联的关键传感器。
2024-02-19
默克PD-L1单抗一线治疗肾细胞癌III期研究未达到OS主要终点
阿维鲁单抗是默克开发的一款PD-L1单抗，于2017年3月首次在美国获批上市。2019年5月，FDA基于JAVELIN Renal 101研究的中期积极数据批准阿维鲁单抗联合阿昔替尼用于一线治疗肾细胞
2024-05-24
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
陈列平发现T细胞排斥剂，有望颠覆冷肿瘤治疗，已创立公司并完成6500万美元融资
该研究揭示了PLA2G10在肿瘤的T细胞排斥中的重要作用，从而指出了肿瘤免疫治疗的一个潜在新靶点。
2024-05-03
Sci Adv：让癌细胞饿死的特殊药物——DRP-104靶向疗法为肺癌治疗带来革命性突破
本文临床前研究结果提供了令人信服的证据表明，目前在临床试验中使用的药物DRP-104或能提供一种有希望的方法来治疗携带KEAP1突变所引起肺癌的患者。
2024-05-14
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26