Nat Biotechnol：CRISPR基因编辑有了“质检员”，新平台SMArT让细胞治疗更安全！
来自意大利圣拉斐尔Telethon基因治疗研究所等机构的科学家们通过研究开发了一套名为SMArT的平台，其全称为“基于人工反式激活因子的筛选”。
2026-06-03
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。
2022-11-23
心脏AAV基因治疗临床转化的思考
心力衰竭和缺血性冠状动脉疾病仍然是全世界发病率和死亡率最普遍的原因。尽管传统心脏护理的进步大大降低了冠心病和急性心肌梗死的死亡率，然而，心力衰竭的患病率在老龄化人口中持续增加，这具有深远的社会和经济后
2022-07-06
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
2022-06-24
为客户赋能，泰林生物助力精准医疗行业发展
近日，李克强总理在政府工作报告中提出2022年度经济社会发展总体要求、主要目标、政策取向以及各项任务。其中提到“深入实施战略性新兴产业集群工程，系统推进生物等新兴产业持续创新发展”等多项任务目标。
2022-03-16
神济昌华科学顾问委员会成立仪式暨基因治疗论坛成功举行
2022年2月18日下午,一场以“神济携初心而来 昌华为梦想而生”为主题的“神经系统疾病基因治疗产业发展论坛—暨神济昌华科学顾问委员会成立仪式”在中关村生命科学园成功举办。
2022-02-23