Nature：双基因敲除让CAR-T细胞“破障杀敌”，实体瘤治疗或迎来新突破！
通过组合敲除P2RY8和GNAS，研究证明了“解除迁移抑制”与“抵抗功能抑制”可以协同增效，为多靶点基因编辑策略提供了直接证据。
2026-08-14
NEJM：吴一龙教授领衔，塞普替尼辅助靶向治疗RET基因融合非小细胞肺癌
这项名为 LIBRETTO-432 的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照 3 期临床试验，将肺癌辅助靶向治疗版图进一步扩展至 RET 基因融合阳性非小细胞肺癌。
2026-06-06
Nat Commun：基因编辑疗法有望高效治疗莱伯氏遗传性视神经病变
这是世界上首个在活体线粒体疾病模型中证明基因编辑治疗效力的研究，为长期缺乏有效治疗手段的患者带来了新的可能性和希望。
2026-02-23
《Nature》破解罕见病治疗新思路：发现“坏基因”的“好搭档”ABHD18，抑制它可治疗Barth综合征
该研究利用功能基因组学方法系统地识别了与 TAZ 相关的基因间相互作用，并确定了 ABHD18 为一种编码 CL 成熟过程中典型酶的基因抑制因子，同时也将其视为治疗 BTHS 的潜在药物靶点。
2026-02-14
中国等学者领衔的基因编辑治疗贫血疾病迎来“多重奏”：《Nature》《NEJM》发表多项突破，碱基编辑获临床成功
CS-101 治疗导致早期中性粒细胞和血小板植入，输注后红细胞支持的时间较短，以及 HbF 重新激活水平较高。
2026-05-20
Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
2025-07-07
Cell 论文揭示肠道“活体药厂”：基因改造益生菌同时降氨、补营养、护大脑，肝性脑病治疗迎来新突破
研究展示了一种多功能、可编程的微生物疗法的开发，它能够在体内同时协调多种治疗作用。
2026-05-21
Cell重磅：电磁场“遥控”体内基因表达，用于逆转衰老、阿尔茨海默病建模及抑郁症治疗
该研究展示了一项突破性技术——电磁场诱导基因开关，它能让科学家像使用遥控器一样，远程、精准地控制活体动物体内的基因表达，并成功用于逆转衰老、阿尔茨海默病建模、抑郁症治疗。
2026-04-18
Cell论文破译人类基因“社交网络”！首张遗传相互作用图谱揭示冗余基因的隐藏功能
2026-05-11