登上Cell子刊封面：复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统，单个AAV递送，实现高效体内基因编辑
以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。
2025-12-01
Science：我国科学家揭示人类跳跃基因LINE-1靶向结构化DNA来重塑基因组
研究人员建立了首个高效的ORF2p体外DNA切割系统，证明其作为一种结构依赖性的内切核酸酶发挥作用。
2025-10-27
中国细胞与基因疗法（CGT）研发趋势
中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控，严格保障患者安全并确保治疗效果，尤其注意监测继发性恶性肿瘤（如T细胞淋巴瘤）的出现。
2025-08-06
Nature子刊：四川大学×复旦大学合作开发基因编辑纳米疫苗，长效突破肿瘤耐受，实现高效免疫治疗
该研究创新性提出“利用基因编辑技术的遗传效应长效消除肿瘤耐受”，为实体瘤免疫治疗提供了新策略。
2025-10-24
Nat Genet：5000+基因变异竟是免疫疾病推手，新工具破解基因调控盲区
来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们进行了一项开创性的研究，揭示了mRNA稳定性在基因变异和疾病风险之间扮演的关键角色，为理解基因如何影响健康开辟了新的视角。
2025-09-08
Nature Medicine：肥胖治疗为何“偏心”？揭秘代谢手术背后的基因“增效密码”
当科学家在GLP1-RA的分子结构中解码出"基因平等性"的密钥，这场跨越基因与社会的双重革命，正在重新定义人类对抗肥胖的叙事逻辑。
2025-04-26
Nat Commun：SIM1基因锁定勃起功能障碍遗传密码，跨种族研究开辟精准治疗新路径
跨种族全基因组关联分析锁定51个勃起功能障碍相关遗传差异，SIM1基因被确认为核心调控因子，为该病机制研究与新药研发提供关键科学支撑。
2025-12-10
Cell Reports：王轲/金力/李辉团队破译史前黄土高原人群基因密码，揭示南方基因的“远程输入”
该研究利用古 DNA 破译了史前黄土高原上，北方草原、中原与南方人群远距离互动的遗传历史，为多元史前文明汇聚碰撞于此提供了确凿的遗传学证据。
2025-09-06
从“假基因”到“致病元凶”！Brain新研究：SSPOP基因复合杂合突变诱发儿童癫痫，多模型证实其功能与致病机制
研究发现3个无关联家庭的4名儿童携带SSPOP基因复合杂合突变，伴癫痫和发育障碍；证实SSPOP为功能基因，斑马鱼模型验证其致神经发育异常和癫痫样放电，明确其致病作用。
2025-10-31
Nature：告别“一种药治一种病”——重写单个tRNA基因，PERT策略有望通过“通用补丁”治疗数千种遗传病
研究人员利用先导编辑将细胞内冗余的内源tRNA基因转化为“抑制性tRNA”，提出了一种名为 PERT 的通用治疗策略。这不仅是一次技术革新，更是一场关于平衡“疗效”与“安全性”的深度生物学探索。
2025-11-22