JAMA Neurology：舒易来团队发现，基因治疗对先天性耳聋患者自然听力的恢复，优于人工耳蜗
该研究首次系统性比较了先天性耳聋儿童在接受基因治疗或人工耳蜗植入后多维度听觉言语感知水平的差异。
2025-07-23
引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验(IND)申请，将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE
2026-01-05
Cell：新研究发现小分子通过模仿保护性基因变异有望治疗克罗恩病
研究者获得了有史以来第一个CARD9晶体结构，该结构展示了小分子如何结合到一个卷曲螺旋结构域上，证实他们靶向了CARD9的正确位置。
2026-01-21
中国等学者领衔的基因编辑治疗贫血疾病迎来“多重奏”：《Nature》《NEJM》发表多项突破，碱基编辑获临床成功
CS-101 治疗导致早期中性粒细胞和血小板植入，输注后红细胞支持的时间较短，以及 HbF 重新激活水平较高。
2026-05-20
Cancer Metastasis Rev：基因“祖源”竟是头颈癌生存密码？科学家有望揭开癌症治疗中的深层差异
这篇综述报告通过分析来自“癌症基因组图谱”数据库中523名患者的数据，深入探讨了基因祖源如何塑造HNSCC的临床与分子特征。
2026-02-18
Cell重磅：电磁场“遥控”体内基因表达，用于逆转衰老、阿尔茨海默病建模及抑郁症治疗
该研究展示了一项突破性技术——电磁场诱导基因开关，它能让科学家像使用遥控器一样，远程、精准地控制活体动物体内的基因表达，并成功用于逆转衰老、阿尔茨海默病建模、抑郁症治疗。
2026-04-18
Cell 论文揭示肠道“活体药厂”：基因改造益生菌同时降氨、补营养、护大脑，肝性脑病治疗迎来新突破
研究展示了一种多功能、可编程的微生物疗法的开发，它能够在体内同时协调多种治疗作用。
2026-05-21
Nature：脂滴堆积成导致AD，段聚宝等团队锁定PICALM风险等位基因，开辟治疗新路径
该研究通过不利的脂滴积累揭示了小胶质细胞在 PICALM 位点的特异性 LOAD 易感性，为开发临床干预措施提供了神经生物学基础。
2026-02-09
Cell论文破译人类基因“社交网络”！首张遗传相互作用图谱揭示冗余基因的隐藏功能
2026-05-11
