2020杰克森实验室肿瘤免疫与基因治疗论坛在沪成功举办
2020年9月2日， 2020杰克森实验室肿瘤免疫与基因治疗论坛在上海成功举办。此次活动由杰克森实验室主办。 癌症免疫疗法，尤其是免疫检查点抑制剂的治疗手段，已成为治疗某些类型癌症的重要组成部分，并为特定群体患者提供了持续性的治疗效果。免疫检查点抑制剂作为靶向免疫系统的“刹车”的药物，有助于免疫系统识别和攻击癌细胞。目前，免疫
Nat Med：研究抑制AAV相关的免疫反应，将推动基因疗法快速进展！
2020年6月14日讯 /生物谷BIOON /——来自Genethon的研究团队与来自CNRS/Inserm以及Spark Therapeutics公司的研究团队合作，近日在在自然医学（Nature Medicine）杂志上宣布成功地抑制了自然免疫力或基因疗法导致AAV抗体引起的免疫反应，这得益于IdeS酶。这一结果开辟了新的治疗前景和治疗更多患者的可能性。
结晶样视网膜变性病的基因治疗研究获进展
结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy， BCD）是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是，相对于其他人群，BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计，中国人群中BCD的发病率约为1/24000，占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926最新数据：蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善
2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床（ambulatory）DMD男孩的初步数据表明，PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安
Human Gene Therapy：高通量技术揭示AAV衣壳蛋白是如何演化的？
在最近一项研究中，研究人员使用腺相关病毒（AAV）载体衣壳库的高通量筛选来最大程度地获得具有所需特性的AAV变异体的可能性。这些实验的结果使他们获得了一些意想不到的知识，相关结果发表在最近一期的《Human Gene Therapy》杂志上。
Nat Commun：基因疗法有助于治疗亨廷顿症
亨廷顿舞蹈病（HD）是一种罕见的，由基因突变和大脑纹状体区域的神经变性引起的遗传性疾病，其特征是肢体出现类似于舞蹈的异常运动。暨南大学脑修复中心的陈功博士领导的研究小组开发了一种新型基因疗法，可在亨廷顿小鼠模型中再生功能性新神经元。该研究成果已于2020年2月27日发表在《nature communications》杂志上。
Mol Ther：研究揭示基因治疗AAV载体进入细胞的机制
近日，研究人员已经确定了一种腺相关病毒载体（AAV），一种用于体内基因治疗的最常用病毒载体的新型细胞进入因子，并显示出将遗传疗法转移到受影响组织的希望。
戈谢病基因疗法！AVROBIO公司基于慢病毒的体外基因疗法AVR-RD-02获美国FDA孤儿药资格
2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --AVROBIO是一家临床阶段的基因治疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法AVR-RD-02治疗戈谢病（Gaucher disease）的孤儿药资格（ODD）。AVR-RD-02是由患者自身的造血干细胞组成，这些干细胞经过基因改造可表达葡萄糖脑苷脂酶（GCase），这种酶在戈谢病患者体内缺乏。目前，AVROBIO
同写意15周年史诗般巨作定稿：200讲者+百家支持机构+1500参会嘉宾共同演绎！
中国新药研发的下一个十年该如何走？当下的中国医药，正面临4+7药品集采持续扩大，大量原研新药“同步”在中国上市，投资机构募资难等诸多挑战。无论是传统药企还是新型生物科技公司，开发真正满足临床需求并实现市场价值的新药，并使其加速在中国乃至全球的上市，恐怕别无选择。然而，中国基础研发薄弱， 创新技术不足，领军人才竞争激烈，创新之路该如何走？应对这一巨大挑战需要一套全新的解决方案。深谙临床需求，掌握全球
Genome Research：基因治疗可以减少肥胖，逆转小鼠的2型糖尿病
2019年9月22日讯 /生物谷BIOON /——全球近5亿人受到肥胖的影响，其中很多是儿童。与肥胖相关的疾病，包括心脏病、中风、2型糖尿病和癌症，是可预防死亡的主要原因。肥胖是由遗传因素和环境因素共同造成的，影响了有效的抗肥胖药物的开发，这些药物存在严重的脱靶效应。在近日发表在《Genome Research》杂志上的一项研究中，研究人员开发了一种基因疗法，可以专门降低肥胖小鼠的脂肪组织，逆转与