Nat Med：体内“基因纠错”初显威力！上海交通大学夏强等团队通过体内基因编辑疗法YOLT-101为家族性高胆固醇血症提供根治新希望
本研究报道了一项正在进行的临床试验的中期结果，该试验旨在评估单次递增剂量YOLT-101用于HeFH患者PCSK9基因编辑的安全性、耐受性和有效性。
2026-03-10
Sci Adv：复旦大学郑鸿翔/陈璐发现刻在“基因化石”上的活指令——古人类渗入的线粒体DNA片段仍在调控现代人基因功能
该研究利用2519个现代人类基因组和四个高覆盖度的古人类基因组，系统性地鉴定了核内线粒体DNA片段（NUMTs）。作者在全球多样性人群中发现483个多态性NUMTs，并在古人类基因组中鉴定出10个。
2026-02-18
Cancer Letters：全基因组CRISPR/Cas9敲除筛选发现MCL1为清除帕博西尼诱导的细胞衰老靶点并改善治疗后免疫抑制微环境
该工作通过全基因组CRISPR/Cas9功能缺失筛选，鉴定出抗凋亡蛋白MCL1是清除CDK4/6抑制剂帕博西尼诱导的结直肠癌衰老细胞的关键靶点，并提出了一种“诱导衰老-联合诱导凋亡”的协同清衰疗法。
2026-04-14
Nat Commun：SIM1基因锁定勃起功能障碍遗传密码，跨种族研究开辟精准治疗新路径
跨种族全基因组关联分析锁定51个勃起功能障碍相关遗传差异，SIM1基因被确认为核心调控因子，为该病机制研究与新药研发提供关键科学支撑。
2025-12-10
PNAS：为生命第一声“基因呐喊”搭建舞台，云南大学陈大华等团队发现母源IntS11预先组织染色质，赋能合子基因组激活
这些发现揭示了一种基本的母源特异性机制，即IntS11通过建立转录能力，确保全能性染色质状态和成功的ZGA。
2026-04-27
登上Cell子刊封面：复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统，单个AAV递送，实现高效体内基因编辑
以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。
2025-12-01
3篇Sceince子刊+封面：刘如谦等团队领衔通过先导编辑技术将存活率提高3倍、癫痫发作从78%降至13%：基因编辑治疗罕见病获重大进展
该研究确定了 ABE 策略，能够有效地在经过工程改造的纯合型 SCN1AR613X 人类胚胎肾 293T 细胞和小鼠 Neuro-2a 细胞中纠正 R613X（分别达到 72%和 92%的纠正效率）。
2026-05-20
【IF 22.9】全球多队列验证：AI+基因组助力肺癌复发精准预测
该模型可精准预测NSCLC根治性治疗后复发风险，训练集与验证集AUC分别达0.85和0.82，显著优于传统指标，并能有效识别后续治疗获益人群。
2026-02-03