Nat Biotechnol：巧用大脑“排污管”，新型基因疗法精准投递“修复兵”
科学家们通过研究绕开血脑屏障，借用大脑自有的类淋巴系统，将经过特殊改造的腺相关病毒载体高效、广泛地递送至小鼠全脑，并实现了对人类胶质细胞的特异性感染。
古DNA“打假”：野牛基因组并未被牛类污染
该研究通过大规模古基因组测序，系统重建了野牛近2万年的种群历史，并对当前保护工作中的两大核心担忧——“遗传多样性丧失”和“牛类杂交污染”——给出了令人意外的答案。
Cell Stem Cell：基因编辑的"蝴蝶效应"：清华大学李寅青/张学工揭示基因编辑表观遗传风险，提出新策略
该研究系统性揭示了 CRISPR/Cas9 基因编辑的潜在表观遗传风险：即便是在远离基因调控元件的非编码区进行编辑，也会引发大范围的染色质扰动。
Adv Sci：AI“炼金术”优化基因魔剪，南方医科大学王晓刚等团队造出更安全的编辑器，成功治疗骨关节炎
本研究成功构建一款新型ABE变体，在保留强效疾病矫正治疗活性的同时，具备优异的安全特性。该研究进一步证实，人工智能辅助碱基编辑器精准设计在各类基因治疗领域中拥有巨大应用潜力。
Nat Biotechnol：基因“精准排雷”——新方法以5%的成本揪出基因编辑的“脱靶暗箭”
研究人员的巧思在于发明了一种让被编辑过的DNA自己“举手报告”的方法—CHANGE-seq-BE。
NAR：当基因突变“折弯”DNA——脑癌借机作祟，修复之路初现曙光！
这项研究将ATRX突变从传统的“染色质调节因子失活”这一宽泛认知，推进到了具体的三维构象变化和可干预的下游信号通路。
张磊/杨仁池团队领衔完成：AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估，为患者提供新希望
GS001 输注是安全且耐受性良好的，使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益，从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。
细菌的“万能转录钥匙”——畅磊福等合作发现天然CRISPR系统变身基因激活器，可按RNA指令打开基因表达
该研究通过确定来自 Flagellimonas taeanensis 的 dCas12f - σE 系统的冷冻电子显微镜结构，揭示了 RNA 引导的转录起始的新模式。
Sci Signaling：氯离子不只是“电工”，还是大脑发育的“基因调控员”
这项研究首次发现了氯离子作为信号分子直接调控RNA解旋酶的活性，并将离子稳态、RNA代谢与神经发育障碍联系在一起。
Cell：王广川/陈洛南/景乃禾为肿瘤微环境装上“基因-空间”GPS：新技术精准定位导致免疫治疗失效的“元凶”，并找到破解方法
该研究介绍了 “CRISPR - 激光捕获显微切割肿瘤免疫微环境整合图谱”，这是一个可扩展的平台，它将 CRISPR 筛选与转移性肿瘤的 LCM 结合起来，用于转录组学、解离分析和免疫荧光分析。