基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会 基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等）在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验动物或人体内。适用载体：腺相关病毒、腺
[日程更新]2018基因编辑与基因治疗国际研讨会
以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用， 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑，它开辟了生命医学研究的一个新时代。然而，如何规范基因编辑技术的合理应用，如何促进基因编辑技术的临床转化，是值得探讨的问题。另外也有许多科研工作者和临床医生关心基因治疗的临床进展。 为此，生物谷将举办2018基因编辑与基因治疗国际研讨会
人体试验疗效达100%！NEJM发布基因治疗突破成果
地中海贫血（β-thalassemia）是一种单基因突变引起的遗传性疾病，它损害机体产生血红蛋白关键成分的能力，从而影响氧气输送到器官和组织。患有最严重β-地中海贫血的人需要终身定期接受输注红细胞和去铁治疗。异基因造血干细胞移植是目前一种可以治愈地中海贫血的方法，但供体可用性和移植相关风险限制了它的使用。自体造血干细胞移植加基因治疗是另一种有希望治愈患者的办法。这种疗法不受限于供体，也
专访武汉同济医院李斌主任——基因治疗leber遗传性视神经病变
作为由生物谷主办的2018基因编辑与基因治疗研讨会的特邀嘉宾，李斌 教授将在5月17到18日的研讨会上给大家带来精彩演讲，本次会议将推动基因编辑的交流与合作、促进基因编辑技术在转化医学领域的应用、探讨基因治疗的临床发展路径，包括法规， 伦理，技术， 定价策略等。生物谷：李教授您好，很荣幸能够邀请到您参加2018基因编辑与基因治疗国际研讨会。我们了解到您首创的基因治疗leber遗传性视神经病变，是中
细胞治疗与基因治疗---载体纯化
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，
《自然》：基因治疗再显神威！改造干细胞换掉7龄童80%的皮肤，治愈罕见病，堪称现代版「画皮」
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会不知出于什么缘故，奇点糕一直有些怕蛇，所以如果在看动物纪录片时这些冷血杀手们上了镜，就会毫不犹豫的换台。不过任何生灵都不易，蛇也有必须读过的难关，那就是蜕皮了。只有痛苦地蜕去旧皮，蛇才能继续生长。人不需要经历蜕皮，可惜世界上偏偏有那么一种疾病——大疱性表皮松解症（EB），只要轻轻一碰，患者的皮肤表层就会形成水疱，损伤脱落，这种每时每刻都在发生的痛苦远比
中国已在基因治疗领域领先美国，下一个千亿市场正处爆发前夜
小编推荐：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2012年，来自美国和奥地利的科学家共同改进了CRISPR-Cas9系统，并在其发表的研究论文中预示：CRISPR可作为一种高效而特异的RNA介导的基因编辑工具。2013年，张锋等人利用CRISPR进行哺乳动物细胞的基因编辑，开启了CRISPR作为可编程的基因编辑工具的新纪元。作为CRISPR技术的领先者，美国尚未批准将其应用于人体试验，不
重磅！研究发现基于AAV9的高剂量基因治疗在动物模型中产生了严重致命毒性！
2018年2月2日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒（AAV9）输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。相关研究成果于近日发表在《Human Gene Therapy》。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的James M. Wilson博士及其同事评估了使用AAV9变异体（AAVhu
药企纷纷介入基因治疗 风险不可小视
基因治疗领域的创新公司一个个被收，原因可能不像看上去那样简单。新年伊始，基因治疗领域交易频频，让人目不暇接。新基公司（Celgene）“放血”，90亿美元收购巨诺，从此，这个血液肿瘤治疗领域的巨头也有了基因治疗新药，JCR17.去年，先有吉利德大手笔，119亿美元收了风筝（Kite Pharma），让这个以肝炎病毒治疗为主的药企也一夜转身，成为基因治疗领域的领先者。一个个药企纷纷跳入基
IOVS：利用基因疗法治疗青光眼有戏！蛋白酶体抑制增加眼睛小梁网中的基因运送效率
2018年1月19日/生物谷BIOON/---当通过降低眼内压力来测试治疗青光眼的基因时，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员偶然发现了一个问题：他们无法有效地将基因运送到控制眼内液体压力的细胞中。基因仅在进入细胞之中才能够发挥作用。青光眼是最为常见的致盲性疾病之一，是由于眼内压力过高造成的，其中眼内压力过高通常是眼睛中的液体排出管（fluid drain）堵塞引起的。威斯康星大学麦迪逊分校眼