张锋Nature Medicine成果获验证！个体基因差异影响基因编辑“有效性”
编者：按今年7月，CRISPR大神张锋在Nature Medicine发表论文称，人类DNA中的天然差异可能会削弱CRISPR技术精准编辑人类基因组的能力。本周，最新发表在PNAS杂志上一篇论文力证了这一观点。而这些发现也为“用基因编辑技术治疗人类疾病”提出了“警告”。图片来源：网络上个月，基因编辑领域迎来了历史性的一刻！一名患有亨特氏综合征的患者在美国接受了一次大胆的治疗：体内基因编辑。此次治疗
基因疗法高价现状或将改变，未来更多常见病的治疗费用会更加低廉
基因治疗，是将新的遗传物质整合至一个人的 DNA 中的治疗方法，对于目前一些最罕见的综合征来说，是一种具有革命性的治疗手段。诸多医药公司为这种具有精确靶向性的治疗方法制定了天文数字般高昂的价格。事实上，由于定价过高，部分疗法已经被迫在欧洲下市，同时另一家公司仍然在想尽一切办法吸引患者。一项上周刚刚批准的治疗方法或许能够改变目前的市场平衡。Yescarta 是第二例通过修饰免疫细胞 DNA 增强其对
美国弗吉尼亚大学首次开展青少年癌症基因治疗
图片来自：yourgenome.org2017年9月28日/生物谷BIOON/--- 弗吉尼亚大学医学院（ UVA ）已经开始为青少年急性淋巴细胞白血病，实施基于基因工程改造的T细胞免疫治疗。 I / II期的青少年急性淋巴细胞白血病试验，正在评估该方法对儿科患者的安全性和有效性。该项临床试验将考察总体缓解率、12个月后缓解期和整体生存期等因素。参与者必须介于2岁和21岁之间，并且要求患者已经复发
基因治疗领域研究进展一览
2017年9月26日 讯 /生物谷BIOON/ --本期为大家带来的是基因影响疾病的发生以及对应的治疗手段相关领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。1. "电子基因疗法"治疗心脏病最近，科学家们开发出了一种新型的"电子基因"疗法，有望为心脏疾病提供革命性的治疗方案。心脏病是欧洲范围内致死率最高的疾病。仅仅2013年就有190万人因心血管疾病死亡，占据当年死亡总人数的37.5%。存在较高心脏节
定了！上海优先发展生物制品，加快免疫细胞治疗、干细胞、基因治疗相关技术研究，9月1日开始实施。
近日，上海市人民政府办公厅正式发布《关于促进本市生物医药产业健康发展的实施意见》。文中明确：优先发展生物制品，加快免疫细胞治疗、干细胞、基因治疗相关技术研究，2017年9月1日开始实施。
蓝鸟生物公司首登欧洲
由于管理者的欢迎，蓝鸟生物公司打算先到欧洲而不是美国上市他们的基因治疗方法。蓝鸟生物在欧洲的负责人Andrew Obenshain向《每日电讯报》透露公司已经与EMA、U.K.'s Medicine、MHRA开始协商管理文件事宜。EMA采取的流程是根据数据逐步批准新的治疗方案，实际上就是像Morgan说的“与公司密切交流，第一时间接触它们的新技术。”而且英国退欧，所以有必要与MHRA单独商讨这些计
基因治疗，糖尿病的新希望
来自芝加哥大学的研究人员利用CRISPR技术得到了能够分泌GLP-1（glucagon-like peptide-1）的工程表皮干细胞，这为糖尿病的基因治疗的发展打开了一扇窗口。这项研究充满亮点：1.利用基因编辑技术CRISPR成功获得分泌GLP-1的表皮干细胞2.编辑后的表皮干细胞成功移植到不具有免疫排斥性3.分泌GLP-1的表皮干细胞能帮助受试小鼠维持血糖平衡体细胞基因治疗是治疗不治之症和疑难
Human Gene Therapy:中科院广州生物院陈小平课题组发表原代T细胞基因编辑和艾滋病基因治疗研究进展
2017年6月9日，基因治疗领域权威杂志human Gene Therapy在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院陈小平课题组的最新研究成果。该研究首次利用最新的CRISPR/Cas9基因编辑技术，对人原代CD4+T细胞的两个重要受体CXCR4和CCR5基因进行双敲除，并对基因修饰过的T细胞进行体外的攻毒试验，证明双敲除的CD4+T细胞可以同时抵御X4-嗜性和R5-嗜性的HIV-1病毒株感染
Nat Neuronsci：新型病毒载体可以将“货物”在大脑与外周神经中自由运输
2017年6月27日 讯 /生物谷BIOON/ --病毒进化出了高效运送基因进入宿主细胞内部的能力，利用这一现象，研究者们能够将病毒进行重新编程，从而能够让其将特定的基因序列导入细胞中，这些载体因此成为了疾病治疗或神经元标记等方面的重要工具。然而，由于病毒载体已经失去的自我复制的能力，因此难以完成大范围的基因运送。特别地，对于大脑来说，由于血脑屏障的存在，因而基因运输十变得更加困难。如今，来自加州
Hum Gene Ther：T细胞激活及衰竭在AAV基因治疗中的角色？
研究人员对使用腺相关病毒（AAV）输送基因进行基因治疗导致的免疫反应（活化免疫反应或免疫耐受）产生的方式的了解越来越深入。最近一篇发表在Human Gene Therapy上的综述性文章对此进行了详细的解读，包括AAV介导的对基因转输的免疫激活反应和调节性T细胞及T细胞耗竭在免疫耐受发生过程中的角色。