Hum Gene Ther：陈小平等艾滋病基因治疗获进展
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员陈小平博士领衔的科研团队在艾滋病基因治疗方面获重要进展，相关研究论文于2012年2月在《人类基因疗法》杂志（Human Gene Therapy）发表。 CCR5是艾滋病病毒（HIV）进入靶细胞（例如CD4+T细胞）的重要辅助受体，缺乏CCR5使 HIV不能进入细胞从而不能感染细胞和人体。
J Neurosci：基因治疗推动脱髓鞘疾病的大脑修复
我们的机体充满了如对抗外来入侵物的抗体、再生细胞一样的微小超级英雄和确保我们系统顺利运转的结构。髓鞘就是一个这样的结构，它是在我们神经细细轴突周围形成一层保护、绝缘角以致轴突能够迅速、有效地传送信号的物质。但是髓鞘和制造髓鞘的被称为少突胶质细胞的专业化细胞在如多发性硬化症（MS）样脱髓鞘疾病中被损伤，使神经细胞没有髓鞘。作为一个后果，受影响神经元不能再正确沟通，并且容易损伤。
Sci Transl Med：基因治疗成功治疗遗传性失明
先天性失明的基因治疗已经向前迈进了另一步，因为研究人员进一步改善了三个以前只治疗一只眼的成人患者的视力。在他们的其他眼睛接受同样的治疗后，病人在昏暗的光线中变得更能看见，其中两个还能够在弱光条件下跨越障碍。没有不利作用出现。 不是首次治疗也不是重复治疗激发了一项免疫反应，这种免疫反应取消了插入基因的益处，正如在其他疾病基因治疗人类试验中已出现的那样。
PLoS ONE：发现调控体重的新基因RGS9-2
根据美国PhysOrg网2012年1月4日报道，美国罗德岛大学药学院助理教授Abraham Kovoor一直在研究一种称作RGS9-2的脑蛋白。使用药物治疗帕金森疾病和精神分裂症时产生的副作用是病人发生无意识的、随机的和重复的身体运动。Abraham Kovoor以前将RGS9-2与这些副作用关联在一起。
耳朵的基因治疗
正常听力依赖于内耳内健康毛细胞的存在。基因治疗已有潜力减缓毛细胞的丧失，启动已受损毛细胞的生长。 在基因治疗中，遗传物质--DNA或RNA--通过载体运输到细胞来提供指令和替代受损基因。载体必须保护它的基因包裹，帮助基因通过保护细胞的细胞膜和外环境。这个载体必须能运输遗传物质正好到需要帮助的细胞。 首先，壳聚糖纳米颗粒已作为基因治疗载体应用于耳朵。壳聚糖是从虾壳中生产的。
E．Eng．Jou．：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。
Cell Res.：安全修复镰刀形细胞疾病基因的方法
镰刀形细胞疾病病人皮肤细胞被重编程为iPSCs，并将它们分化为肌细胞，红色部分为肌肉特异性蛋白。图片版权归萨克生物研究学院所有，在此仅做研究之用。 根据发表在2011年12月那期《细胞研究》(Cell Research)期刊上的一项研究，美国萨克生物研究学院(Salk Institute for Biological Studies)研究人员已开发出一种方法能够利用病人自己的细胞来潜在性地治疗由
FASEB J：基因治疗最新进展
2011年12月，《美国实验生物学会联合会期刊》(FASEB Journal)上发布一篇新研究论文，德国科学家将涉及使用位点特异性重组酶---促进DNA链之间遗传物质交换的酶---的两种技术结合起来从而有助于精确引导新的遗传物质插入到细胞DNA指定位点上，从而有望改善实验性基因治疗的有效性和效率，同时也降低潜在的副作用。
Science：基因治疗或成为对抗HIV的新武器
（图片来源Jon Cohen等原文截图） 在芝加哥举行的抗微生物制剂与化学疗法跨学科会议上，研究者报道了2项小型研究的初步结论，他们通过破坏T细胞表面的CCR5受体来达到抗HIV的目的，CCR5受体是HIV感染T细胞的主要受体。他们希望能借此使患者脱离抗逆转录病毒药物。 研究人员将患者血清中的T细胞分离出，然后通过酶工程学方法对其进行修饰。
癌症“终结者”：免疫基因治疗
【生物谷-BIOONNEWS 编者按】近年，转化医学中心在各地纷纷兴起。试图在基础研究与临床医疗之间建立更直接联系的转化医学热度持续上升。试图这样做的人很多，已成功的不多。多年来，重点研究肿瘤免疫基因治疗的谭晓华主任相信免疫基因治疗将会成为肿瘤的“终结者”。在8月12日，2011细胞治疗技术研讨会上，他就mRNA修饰的树突状细胞瘤苗分享了其从基础到临床的宝贵经验。