Cell：语言基因FOXP2如何帮助治疗亨廷顿舞蹈症
该团队现在正在测试他们从FOXP2研究中获得的经验是否能帮助治疗亨廷顿病和其他多聚谷氨酰胺疾病。最终，他们希望设计出能模拟DNA结合和磷酸化抗聚集效果的药物。
2025-09-30
Cell 论文破译细胞命运的“导航仪”：RegVelo模型整合基因调控与动态轨迹，精准预测发育路径
一个细胞要成为血细胞、神经元或色素细胞，其路径的最初步骤是什么？科学家已经开发出越来越强大的工具来追踪这些变化，但有一个挑战一直存在：不仅要了解细胞走向何方，还要了解是哪些调控因子引导它们走向最终的命
2026-05-16
Nature：新型“基因剪刀”化身“细胞炸弹”，刘洋等团队通过CRISPR新系统实现按需精准清除目标细胞
这项研究成果突破了现有CRISPR技术在真核细胞中无法直接、高效进行程序性清除的瓶颈。Cas12a2系统犹如一种“转录本激活的细胞杀伤开关”，极大地扩展了可靶向的条件范围。
2026-05-18
《Nature》揭示染色质环保护基因组免受损伤的机理
研究的突破性在于，它将复制叉保护从“局部染色质变化”拉升到“三维基因组环结构”的尺度，揭示了高阶染色质组织在维持基因组稳定性中的基本作用，也为理解BRCA突变肿瘤的基因组不稳定性提供了新视角。
2026-07-09
Nature 子刊发现关键致病基因：神经元迷路、大脑布线错乱才是元凶
研究人员发现，FOXJ3基因在大脑发育早期扮演着"总指挥"的角色。在小鼠胚胎发育的第15.5天之前，这个基因在神经祖细胞中高度活跃，随后急剧下降。
2026-03-10
《Science》研究揭示帕金森病新风险基因如何破坏溶酶体稳态
该研究通过使用群体规模的全基因组 CRISPR 干扰筛选技术，发现铜代谢的 MURR1 结构域包含蛋白 3（COMMD3）是一种 GCase 和溶酶体活性的调节因子。
2026-04-25
JCI：解除免疫基因的“表观封印，浙江大学黄浩杰等发现靶向抑制性增强子RNA可解除IKBKE基因抑制，重启前列腺癌免疫监视
该研究证明逆转增强子RNA介导的IKBKE基因阻遏使前列腺癌模型中的合成抗癌免疫成为可能。
2026-01-26
Nature：基因“小手术”带来大转机！五名地中海贫血患者告别输血依赖
CS-101能让患者实现快速、持续的总血红蛋白和胎儿血红蛋白水平提升，从而早期实现并长期维持脱离输血的状态。
2026-04-10
Nat Commun：SIM1基因锁定勃起功能障碍遗传密码，跨种族研究开辟精准治疗新路径
跨种族全基因组关联分析锁定51个勃起功能障碍相关遗传差异，SIM1基因被确认为核心调控因子，为该病机制研究与新药研发提供关键科学支撑。
2025-12-10