辉瑞签署2笔协议宣布进入罕见病基因治疗领域
辉瑞一日之内达成2笔协议，宣布进入罕见病基因治疗领域。近日，欧洲首个基因疗法Glybera在德国上市，售价高达140万美元，整个欧洲患者数仅150-200名。
2014-12-09
Genome Res：β-地中海贫血的新型基因疗法
近日，来自加州大学旧金山分校和血液系统研究所的研究人员成功利用CRISPR/CaS基因组编辑技术来纠正β-地中海贫血患者细胞的致病突变。
2014-08-10
中科院生物物理所和华大基因在靶向修复疾病基因方面取得重要进展
2014年7月3日，CellStemCell杂志发表了题为"Targeted Gene Correction Minimally Impacts Whole-Genome Mutational Loadin Human-Disease-Specific Induced Pluripotent Stem Cell Clones"的研究论文。
2014-07-04
Mol Ther: 常染色体隐性视网膜色素变性获得突破
在病人来源的MFRP缺陷的ips-RPE中通过AAV（Y733F）载体表达人MFRP能够逆转肌动蛋白重组紊乱和恢复顶绒毛状突起物。AAV-处理的MFRP突变的ips-RPE恢复了色素沉着和表皮防御。
2015-03-26
Hum Gene Ther：基因治疗延长SMA动物模型的生存期
SMN蛋白数量的不足是遗传性神经肌肉疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）的原因，为了弥补SMN蛋白数量的不足，研究人员已经成功直接递送SMN1基因到SMA动物模型的脊髓中。
2014-05-26
