Cell Res：利用CRISPR技术能够恢复视力
利用基因标记技术"CRISPR/CAS9"，来自加州圣地亚哥分校的研究者与来自中国的研究者们能够将突变的杆状光学受体修复，使其功能恢复正常，这一技术成功地使两种不同类型的患有视网膜退行性疾病的小鼠的视力恢复了正常。相关结果发表在最近的《Cell Research》杂志上。
GE医疗携手和元生物共建基因治疗平台+联袂助力中国精准医疗产业腾飞
2017年3月29日，上海——GE医疗与和元生物技术（上海）股份有限公司（以下简称“和元生物”）今日于上海举行签约仪式，正式签署基因治疗战略合作协议。根据协议，双方将在基因治疗临床一二期及商品化治疗所需多种重组病毒的GMP生产方面达成战略合作，共建基因治疗平台。
Cell Research：清华大学研发新型非病毒CRISPR/Cas9递送系统 能在体内进行靶向基因治疗
图示：纳米脂质颗粒能有效的把Cas9 mRNA和针对乙肝病毒DNA的引导RNA输送到动物的肝细胞内。Cas mRNA随后被翻译成 Cas9蛋白，蛋白与引导RNA结合后特异性的识别乙肝病毒DNA并对其进行剪切，导致病毒DNA突变或者降解，
2016：关于基因治疗你需要知道的一切
对于一些幸运的病人来说，2016年可以称得上是基因治疗逐渐兑现承诺的一年。长久以来，基于基因敢于的基因治疗技术都以其在根本上治愈很多疑难杂症的强大能力不断给予着学术和临床领域以无限希望，2016年，基因治疗技
Hum Gene Ther：腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗
腺相关病毒（AAV）载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段，如用于治疗血友病等。最近，一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。
MeiraGTx公司A004基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格
MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格（ODD），其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性
中国科学家研究发现肿瘤恶病质的潜在基因治疗方法
12月5日，国际学术期刊Molecular Therapy发表了我所丁秋蓉研究组的最新研究成果“Prevention of Muscle Wasting by CRISPR/Cas9- mediated Disruption of Myostatin In Vivo”。该研究针对肿瘤病人中存在的严重肌肉
帕金森基因疗法1期临床试验数据惊人，Voyager股票暴涨！
2016年12月11日讯 /生物谷BIOON/ --Voyager Therapeutics的股票在其帕金森疾病基因治疗的早期临床试验数据公布之后1小时暴涨35%。他们这项手术介导的基因治疗目标是为了让晚期帕金森患者对左旋多巴有更好的反应，它
基因治疗展现治疗罕见致命疾病的新希望
来自美国国立卫生研究院的研究人员首次在小鼠模型上证明基因疗法可能是对单个错误基因进行更正治疗尼曼匹克病的最佳方法。通过基因疗法将具有功能的NPC1基因拷贝插入到患病小鼠体内，随后小鼠患病症状得到减轻。