基因治疗领域优质企业盘点（国内篇）
我国对基因治疗等相关的基础研究、目标产品及管件技术的研发也非常重视。国务院曾出台《关于印发“十三五”国家战略性新兴产业发展规划的通知》，明确说明开发新型抗体和疫苗、基因治疗、细胞治疗等生物制品和制剂的重要性。据不完全统计，国内布局基因治疗领域的相关企业持续增长，自2012年的70余家增长至目前的130余家。笔者分析认为，近年来国内布局基因治疗领域的企业稳步增长，可归因为3点：1、近年，
基因疗法Luxturna定价550万元 争议四起
作为首个获得批准的罕见病基因疗法，定价多少才合理？如何从成本价值来衡量一个新药的价格？85万美元，550万元贵吗？治疗儿童遗传性失明的基因疗法Luxturna，在去年年底获得美国食品药品管理局（FDA）的批准，治疗REP65基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病。目前，定价已经公布。85万美元，约合550万元。这个定价合理吗？最新的一份有非盈利机构，临床和经济评论研究所（ICER）提出的研
Science：基因疗法进入成熟阶段
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年1月15日/生物谷BIOON/---经过三十年挫折的磨砺，基因疗法（通过修改人的DNA来治疗疾病的过程）不再是医学上的未来事情，而是当前临床治疗工具包的一部分。 2018年1月12日，发表在Science期刊上的一篇标题为“Gene therapy comes of age”的论文深入地且及时地回顾了导致开发出几种成功地治疗严重疾病患者的
下一个大事件：正在成熟的基因治疗
医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件，比如外科手术的发明、抗生素的发现，而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。经过三十年的反复挫折，基因治疗终于迎来了曙光：在刚刚过去的2017年，美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。不久的将来，更多的基因治疗方法将从实验室走向临床，掀起一场新的医学革命，这两天在如火如荼的JP 摩根
Cell Stem Cell：基因疗法能够恢复I型糖尿病小鼠的血糖水平
2017年1月5日/生物谷BIOON/---I型糖尿病是一类慢性的自体免疫疾病，主要病因是免疫系统攻击摧毁了产生胰岛素的beta细胞，从而导致血糖含量无法控制。根据最近发表在《Cell Stem Cell》杂志上的一篇文章，一种基因疗法能够提高糖尿病小鼠beta细胞长期的存活率，并且能够使得血糖水平得到长期的稳定。利用AAV病毒载体运送两个名为Pdx1以及MafA的蛋白进入胰腺，能够对alpha细
专访 | PNAS主编Inder Verma教授谈基因治疗
小编推荐：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会主要从事基因疗法、肿瘤遗传学和炎症研究的Inder Verma教授，是该领域世界主要权威专家之一，他就职于美国Salk研究所，同时还是PNAS的主编。近期，生物探索对Inder Verma教授进行了一次专访。2017年12月4日到8日由冷泉港亚洲举办的LiverBiology, Diseases & Cancer学术会议在苏州举办。Inder
聚焦全球精准医学 引领临床质谱行业发展 —品生医学–沃特世公司战略合作框架备忘录签约仪式暨首届临床质谱技术论坛在沪顺利举行
中国上海 – 2017年12月13日，品生医学-沃特世公司战略合作框架备忘录签约仪式暨首届临床质谱技术论坛于2017年12月13日在品生医学上海运营中心成功举行。作为本次活动的重要组成部分之一，品生医学与沃特世公司签署了战略合作框架备忘录，旨在共同推进质谱技术在临床医学领域的应用与发展，顺应全球精准医学发展趋势。会上双方就共同开展临床质谱技术开发和产品市场推广进行了深入探讨，品生医学董事长兼总裁成
【年终盘点】基因编辑技术的最新进展
从被发现至今，CRISPR/Cas9技术一直是科学界的宠儿，且不论其”剪不断理还乱”的专利之争，CRISPR/Cas9技术的发展使得基因编辑成为了一项更具有时效性和准确性的工作。基因突变导致的遗传疾病给全球无数患者带来了病痛，其中不乏至今还没有有效疗法的疾病，如帕金森症，杜氏肌营养不良症，法可尼贫血等等。基于靶基因的基因编辑给这些患者带来了治愈的希望，但是随之而来的伦理问题也让科学界争论不休：到底
上头条！NEJM：基因疗法启用“超强版”凝血因子，有望“一次性”治疗血友病
导读：12月7日，著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24血友病相信很多人都知道血友病。作为一种X染色体连锁遗传病，因为先天性缺乏凝血因子，即便是很小
基因治疗的国内外研究进展。
导读：基因治疗（Gene Therapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病（图1）。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。本文简要回顾近年基因治疗的国内外研究进展，与读者分