JAMA Neurology：舒易来团队发现，基因治疗对先天性耳聋患者自然听力的恢复，优于人工耳蜗
该研究首次系统性比较了先天性耳聋儿童在接受基因治疗或人工耳蜗植入后多维度听觉言语感知水平的差异。
2025-07-23
有些基因突变本应使基因完全丧失功能，它们只会引起轻微症状，原因是细胞存在“基因备份自动呼叫系统”
该研究通过全基因组的 CRISPR 筛选，发现了 ILF3 是一种连接细胞质 mRNA 降解和转录的 RNA 结合蛋白，在 TA 过程中起作用，并且表明它对于一系列 TA 底物是必需的。
2026-02-17
颠覆教科书：《Science》发现基因“开关”如何工作的新秘密
该研究发现不仅革新了基因调控的基础理论，从“锁钥模型”转向“团队协作模型”，也为理解发育、癌症等过程中基因表达的异常调控提供了全新视角。
2026-06-01
基因也有“语法”？！Science：DNA上的排列顺序决定相邻基因的激活或抑制，为合成生物学提供全新设计维度
当一个基因在细胞中被开启时，它会沿着DNA链产生涟漪效应，改变链的物理结构。麻省理工学院研究人员的一项新研究表明，这些涟漪可以刺激或抑制邻近基因。
2026-05-13
Nat Biotechnol：基因“精准排雷”——新方法以5%的成本揪出基因编辑的“脱靶暗箭”
研究人员的巧思在于发明了一种让被编辑过的DNA自己“举手报告”的方法—CHANGE-seq-BE。
2026-01-05
Adv Sci：向眼内投递“修复指令”，山东第一医科大学谢立信等团队开发“基因快递”系统，精准治疗角膜内皮功能障碍
本研究依托1型糖尿病（T1DM）模型，通过单核RNA测序与单细胞转座酶可及染色质测序技术，筛选确定FOXO1为角膜内皮功能障碍的潜在治疗靶点。
2026-05-12
2026肿瘤基因检测全维度甄选指南：国内头部企业解析
2026-07-08
Cell Stem Cell：基因编辑的"蝴蝶效应"：清华大学李寅青/张学工揭示基因编辑表观遗传风险，提出新策略
该研究系统性揭示了 CRISPR/Cas9 基因编辑的潜在表观遗传风险：即便是在远离基因调控元件的非编码区进行编辑，也会引发大范围的染色质扰动。
2026-03-02
Cell：王广川/陈洛南/景乃禾为肿瘤微环境装上“基因-空间”GPS：新技术精准定位导致免疫治疗失效的“元凶”，并找到破解方法
该研究介绍了 “CRISPR - 激光捕获显微切割肿瘤免疫微环境整合图谱”，这是一个可扩展的平台，它将 CRISPR 筛选与转移性肿瘤的 LCM 结合起来，用于转录组学、解离分析和免疫荧光分析。
2026-02-15
张磊/杨仁池团队领衔完成：AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估，为患者提供新希望
GS001 输注是安全且耐受性良好的，使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益，从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。
2026-03-17