Adv Sci：声动力遇上基因治疗，山东大学李杰等团队发现智能纳米颗粒通过p53通路实现HCC“1+1>2”协同杀伤
本研究证实集声动力-基因联合治疗与超声成像于一体的诊疗一体化平台具备可行性，为HCC的治疗提供极具潜力的新策略。
Cell：开发出新型RNA编辑工具，有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中，耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族，他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
Nat Med：基因编辑的干细胞移植有望治疗人类恶性血液癌症！
科学家们通过研究进行了一箱多中心临床试验展示了一种巧妙的解决思路，即用CRISPR基因编辑技术把供体干细胞上的某个靶点蛋白提前“剪掉”，从而给后续治疗留出一扇安全门。
济元基因 iPSC 来源通用现货细胞治疗产品获美国 FDA IND 许可
杭州济元基因科技有限公司今日宣布，其自主研发的用于治疗急性髓系白血病（AML）通用现货型免疫细胞治疗产品 CG101 注射液，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，
济元基因iPSC来源通用现货细胞治疗产品获美国 FDA IND 许可
杭州济元基因科技有限公司（以下简称"济元基因" ）今日宣布，其自主研发的用于治疗急性髓系白血病（AML）通用现货型免疫细胞治疗产品 CG101 注射液，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临
Cell系列综述：复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化，为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。
Cell：华人团队开发新型计算框架——「蒲公英」，发现哮喘核心致病基因，带来治疗新靶点
该研究开发了一个名为 DANDELION（蒲公英）的新型计算框架，能够识别驱动疾病的基因，为发现疾病治疗靶点提供了新途径。
Nature：肝癌的"叛徒基因"，其助纣为虐却也是免疫治疗的"投名状"！
来自德国癌症研究中心等机构的科学家们通过研究揭示了这把钥匙的真面目：ATF6α蛋白，这个原本应在细胞应激时启动"自我保护程序"的分子，一旦长期处于激活状态竟会化身肿瘤的"帮凶"。
Nat Biotechnol：CRISPR基因编辑有了“质检员”，新平台SMArT让细胞治疗更安全！
来自意大利圣拉斐尔Telethon基因治疗研究所等机构的科学家们通过研究开发了一套名为SMArT的平台，其全称为“基于人工反式激活因子的筛选”。
Science论文破译心脏衰竭的“基因暗码”，超75万单细胞图谱揭示全新治疗靶点
这项研究为正常和衰竭人类心脏四个腔室主要心脏细胞类型的景观提供了路线图，这些发现为心脏衰竭发展的生物学通路建立了一个机制框架，并为开发心脏衰竭新疗法提供了多个靶点。