AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
Nature Microbiology | 噬菌体疗法:迎战抗生素耐药性的未来希望
噬菌体疗法作为应对抗生素耐药性感染的一种潜在解决方案,具有重要的公共卫生意义。尽管面临许多挑战,但通过多方协调努力,噬菌体疗法有望成为一种可行的治疗选择,以帮助克服抗生素耐药性危机。
Molecular Cancer | 迈向癌症治疗新纪元:CAR-M疗法的临床潜力
近年来,嵌合抗原受体(Chimeric Antigen Receptor, CAR)技术在癌症治疗领域取得了突破性进展,尤其是在血液肿瘤的治疗中。
Nature:利用改良版IL-2抑制Tr1细胞有望改善免疫疗法的抗癌能力
在这项新的研究中,令研究者吃惊的是,旨在高度激活辅助性T细胞的疫苗却产生了相反的效果,抑制了肿瘤排斥反应。
Nat Med:临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤
在这项临床研究中,来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法,即lisocabtagene maraleucel 。
Science:在体内将肿瘤细胞重编程为cDC1细胞,有望开发出新的癌症免疫疗法
此前研究表明,免疫系统之所以无法摧毁某些类型的癌性肿瘤,是因为这些肿瘤形成了一层防护罩或保护屏障,阻止T细胞直接攻击它们,而在这项新的研究中,研究者开发了一种新方法来摧毁这些屏障。
Nature:利用大脑抑制不合适免疫反应的能力有望开发出治疗人类多种疾病的新型疗法
研究人员发现,守护肽是由大脑边界的免疫细胞所呈现的,在那里其能吸引并激活一组免疫T细胞,其功能是可供调节的,这样的细胞就能抑制机体异常的免疫反应。
Nature:NK2R激动剂能否成为肥胖与2型糖尿病的新型突破疗法?
该研究深入探讨NK2R作为新药物靶点的潜力,以及其激动剂在动物实验中所取得的令人鼓舞的成果,这一发现或将为未来肥胖与糖尿病的治疗带来新的曙光。
Cardiovasc Diabetol:科学家有望开发出治疗糖尿病相关人类心脏疾病的新型疗法
本文研究结果表明,LXA4疗法能减轻糖尿病性心脏的炎性程度和水平,从而就会导致有限的心脏重塑并改善左心室的舒张功能。
HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。