Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15
Cell：新型基因检测方法有望更快诊断隐藏的遗传性免疫疾病
Izar团队开发的方法旨在揭示导致APDS的遗传变异——这是一种由两个对免疫细胞功能至关重要的基因之一发生特定突变引发的遗传性疾病。
2025-06-24
Langmuir：阻断IDO1酶有望治疗一系列炎症性疾病
2025-06-30
Nature子刊：利用从唾液中发现的SNP标志物可能预测一个人患癌症、心血管疾病、糖尿病和神经退行性疾病的风险
将这项研究的数据与先前大型国际遗传学研究中关于慢性疾病风险的结果进行对比后，他们观察到，唾液中检测到的许多相同多态性与前列腺癌、冠心病、帕金森病和2型糖尿病等常见疾病的较高发病风险相关。
2025-06-29
Nature Biotechnology：基因“静音”的艺术——不“剪”基因，我们如何实现精准长效的疾病调控？
过系统性的工程化设计，研究人员最终得到了一种近乎理想的表观遗传沉默工具`EpiReg-T`。
2025-10-06
Nature系列综述：CAR-T在自身免疫疾病中异军突起，将面临哪些挑战？
CAR-T 从肿瘤领域“跨界”来的自身免疫疾病领域，正在改写其治疗规则。开发更多靶点或双靶点组合，覆盖更广的 B 细胞谱系能够减少 CAR-T 细胞疗法的脱靶风险，提高安全性和有效性。
2025-07-09
Nature：修复细胞再循环中心有望治疗人类神经退行性疾病
在这项研究中，科学家们发现一种名为BMP（Bis(monoacylglycero)phosphate，双（单酰甘油）磷酸盐）的脂质在溶酶体中起着关键作用。
2025-05-17
Nature子刊：AI从头设计多肽，精准抑制细胞焦亡，开辟炎症疾病治疗新途径
该研究利用人工智能（AI）从头生成了特异性阻断 GSDMD-NT 孔道的多肽——SK56，能够延缓细胞焦亡，减轻炎症反应，从而为不受控炎症引起或加重的人类疾病提供了新的治疗选择。
2025-09-18