Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
放疗后口腔鳞癌的“微小囊泡”藏抗瘤关键！Int J Radiat Biol揭示miR-198-5p/MYD88调控巨噬细胞新机制
本研究发现，辐射处理的口腔鳞状细胞癌细胞分泌的富含微小RNA-198-5p的细胞外囊泡，可通过靶向髓样分化因子88抑制巨噬细胞向M2型极化，为口腔鳞癌治疗提供新策略。
2025-09-22
Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19
Science：空气污染驱动神经退行性疾病的机制
空气污染物PM2.5暴露会诱导α-突触核蛋白形成特异性致病毒株（PM-PFF），优先引发路易体痴呆（LBD）特有的认知障碍与神经病理变化，揭示了环境因素驱动神经退行性疾病的关键分子机制。
2025-09-20
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-04
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-03
Nature：特定RNA修饰或会促进自身免疫性疾病的发展
本文研究揭示了RNA糖基化在免疫逃逸和细胞凋亡后清除中的关键作用；通过一系列体内外实验，研究人员证明了N-糖链能掩盖RNA上的acp3U从而阻止其激活TLR3和TLR7。
2025-08-10
Heart：大麻使用或会让心血管疾病死亡风险加倍！
本文研究通过系统回顾和荟萃分析为大麻使用与心血管疾病风险之间的关联提供了强有力的证据支持，这些发现不仅揭示了大麻使用的潜在健康风险，也为公共卫生政策制定和临床实践提供了重要的参考依据。
2025-06-23
直播预告 | 单细胞×时空组学：疾病免疫研究的前沿实践与应用
2025-07-23