全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
JAMA：最新临床试验显示，双靶点GLP-1类减肥药停药后体重反弹明显，需持续用药巩固效果
之前的研究显示，诺和诺德开发的GLP-1类畅销药司美格鲁肽等强效减肥药，在停药后同样也会出现体重的明显反弹。
CMI | 武汉大学林丹丹/钟波/陈小奇发现双硫仑通过靶向RNF115改善STING/MITA依赖性炎症和自身免疫
STING的功能获得突变(其中最常见的是STINGN154s和STING V155M)介导下游信号通路的激活，导致一种称为STING的自身免疫性疾病，与婴儿期发病相关的血管病变(SAVI)。
“类器官之父”Hans Clevers团队Science发文，揭示类器官+CRISPR双炸组合破解肠道内分泌细胞的调控密码
肠道内分泌细胞（enteroendocrine cells, EECs）是存在于胃、小肠和结肠上皮中的激素分泌细胞，与其他上皮细胞谱系一样，来源于区域特定的Lgr5+肠道干细胞（intestinal
AACR速报：康方生物PD-1/CTLA-4双特异性抗体联合方案一线治疗晚期胃癌3期临床数据优异
该研究纳入了610名未经治疗、不可切除、HER2阴性、局部晚期或转移性G/GEJ癌症患者。患者被1:1随机分配接受Cadonilimab联合卡培他滨/奥沙利铂化疗或安慰剂联合化疗。
申占龙课题组揭示组蛋白去乙酰化酶指导的胃癌免疫治疗获益人群精准筛选和协同增效新策略
胃癌是严重威胁人类健康的常见消化道恶性肿瘤，2020年我国癌症新发病例和死亡病例胃癌均位居第3位。近年来，基于肿瘤微环境（tumor microenvironment, TME）的免疫检查点（PD-1
Nature Medicine：吴一龙/周清/李扬秋团队首次报道肺癌罕见基因变异的创新性临床研究成果
总的来说，该研究是首个在同一时间段内入组、但又是非直接比较的、能够全面显示一个药物在同一个靶点上的有效性和安全性的研究，也和不接受精准靶点治疗的人群有了间接的比。
「神药」二甲双胍不神了？王福俤等人发现，诱发急性肾损伤，具有肾毒性
结果表明，二甲双胍不仅对AKI小鼠模型没有治疗作用，而且事实上还加重了损伤程度，二甲双胍加重的肾毒性主要是由肾实质细胞的铁死亡介导的。此外，结果还为预防二甲双胍引起的肾毒性提供了几个潜在的治疗靶点。
ACS Nano:生物工程免疫刺激外泌体和双靶向柯萨奇病毒 B3 在乳腺癌中的协同病毒-血液免疫疗法
ExomiR-CVB3/DoxApt 作为乳腺癌治疗的主要候选药物具有巨大的潜力。这种方法所表现出的多功能性也表明它有可能适用于多种癌症类型。
